Tryngolza(Olezarsen)是目前美国唯一一种针对FCS的治疗方法，FCS是一种可能危及生命的疾病。

2026年2月11日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准与饮食一起使用的Tryngolza（olezarsen），以减少患有家族性千微血症综合征（FCS）的成年人的甘油三酯（TG）。这是一流的批准，这意味着Tryngolza使用一种新的作用机制，或与目前用于治疗FCS的其他疗法不同。
  Tryngolza提供50mg和80mg两种剂量，每月一次通过自动注射器自行给药。sHTG的特征是急性胰腺炎风险增加，可导致剧烈腹痛，常需反复长期住院治疗，造成永久性器官损伤，甚至危及生命。

  FCS是一种罕见的遗传疾病，可以防止身体分解血液中的脂肪（TG）。正常TG水平低于150mg/dL，超过500mg/dL的水平被认为是严重高（严重高甘油三酯血症）。患有FCS的人可能有数千个TG水平。这些高TG水平可能导致严重的腹痛，胰腺炎（急性胰腺炎）和皮肤脂肪沉积物（黄体瘤）。其中一些症状，特别是急性胰腺炎，可能危及生命。

  对于患有FCS的人来说，症状可能在婴儿期出现，但一些患者可能在成年之前不会出现症状。FCS的流行率估计为每100万人中1至10人。

  Tryngolza的疗效和安全性在随机，安慰剂对照，双盲临床试验（NCT04568434）中进行了评估。在66名患有FCS和禁食TG水平至少880mg/dL的成人患者中（平均基线TG水平约为2600 mg / dL）。主要终点是与安慰剂相比，从基线到第6个月（平均第23、25和27周）禁食TG水平的百分比变化。

  与安慰剂组相比，Tryngolza治疗组TG从基线到6个月的平均百分比变化为-42.5%。与基线相比，TG水平随时间的中位百分比和绝对变化在12个月的治疗期间显示出一致的降低效果。

  过敏反应（包括胸部紧张和呼吸短促的症状，皮肤发红，寒冷，肌肉疼痛和温柔）已在接受Tryngolza治疗的患者中报告过。医疗保健提供者应就过敏反应的体征和症状向患者提供建议，并指示患者立即寻求医疗护理并停止使用Tryngolza，如果这些应该发生。

  治疗Tryngolza的患者中最常见的不良反应是注射部位反应，血小板计数减少，关节疼痛或僵硬（关节疼痛）。

  Tryngolza（olezarsen）已被美国食品和药物管理局批准作为饮食的补充，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯水平。TRYNGOLZA是一种RNA靶向药物，旨在降低人体apoC III的产生，apoC III是肝脏中产生的一种蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节因子。
  包装供应/储存和处理
  供应方式
  TRYNGOLZA注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的溶液，装在单剂量自动注射器中。  TRYNGOLZA的每个自动注射器都装满了0.8毫升的溶液，其中含有50毫克或80毫克的olezarsen。
  TRYNGOLZA供应如下：
  • 装有一个50mg单剂量自动注射器的纸箱：（NDC 71860-102-01）。
  • 装有一个80mg单剂量自动注射器的纸箱：（NDC 71860-101-01）。
  储存和处理
  将TRYNGOLZA自动注射器存放在原始纸箱中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。
  一旦从冰箱中取出，TRYNGOLZA自动注射器可以在15°C至30°C（59°F至86°F）的室温下在原始纸箱中储存长达6周。如果在室温下储存6周内未使用，请丢弃TRYNGOLZA。
  不要暴露在高温下。避光。

  信息来源：https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzatm-olezarsen-approved-us-first-ever-treatment-adults