2026年06月24日。Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准TRYNGOLZA®（olezarsen）作为饮食辅助疗法，用于降低重度高甘油三酯血症(sHTG：甘油三酯≥500mg/dL)成人患者的甘油三酯(TG)水平和急性胰腺炎风险。
  TRYNGOLZA提供50mg和80mg 两种剂量，每月一次通过自动注射器自行给药。sHTG的特征是急性胰腺炎风险增加，可导致剧烈腹痛，常需反复长期住院治疗，造成永久性器官损伤，甚至危及生命。

  FDA的批准是基于3期CORE和CORE2研究的积极结果，这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

  在CORE和CORE2研究中，TRYNGOLZA显示出快速且持续的甘油三酯控制效果，与安慰剂相比，6 个月时空腹甘油三酯水平最多可降低72%，并在12个月时维持该降低水平。

  此外，TRYNGOLZA显著降低了急性胰腺炎的发生率，最高可达91%。在接受TRYNGOLZA治疗且具有基线和12个月数据的患者中，86%的患者甘油三酯水平低于500mg/dL，这是降低急性胰腺炎风险的关键阈值。在一年内预防一次急性胰腺炎发作所需的治疗人数 (NNT) 为：总体人群20人，而对于甘油三酯≥880mg/dL 且有急性胰腺炎病史的患者，NNT为4人。这表明，TRYNGOLZA对所有sHTG患者均具有显著的临床获益，并且在最高风险亚组中具有卓越的临床获益。

  在整个临床试验项目中，TRYNGOLZA 展现出良好的安全性和耐受性。在 sHTG 患者中最常见的不良反应（发生率比安慰剂组高 ≥2%）是注射部位反应和肝酶升高。

  Tryngolza®（olezarsen）是一种靶向RNA的疗法，旨在降低体内载脂蛋白C-III（apoC-III）的生成。apoC-III是一种由肝脏产生的蛋白质，负责调节血液中的甘油三酯代谢。

  家族性乳糜微粒血症 (FCS)

  TRYNGOLZA (olezarsen) 适用于作为饮食的辅助治疗，以降低患有家族性乳糜微粒血症(FCS)的成年人的甘油三酯(TG)。

  严重高甘油三酯血症 (sHTG)

  TRYNGOLZA适用于作为饮食的辅助治疗，以降低患有严重高甘油三酯血症 (sHTG: TG ≥500mg/dL) 的成年人的甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260624119051/en/TRYNGOLZA-olezarsen-approved-by-the-FDA-as-the-first-and-only-treatment-to-reduce-triglycerides-and-the-risk-of-acute-pancreatitis-in-patients-with-severe-hypertriglyceridemia-sHTG