2026年06月23日,武田中国宣布，旗下创新药物Adzynma（注射用阿帕达酶α辛奈达酶α）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。

  本次获批使其成为中我国首个且目前唯一的重组ADAMTS13药物，为中国cTTP患者带来ADAMTS13酶替代治疗新选择。

  一项前瞻性随机、对照、多中心的Ⅲ期临床研究结果显示，患者（n=45）在接受注射用阿帕达酶α辛奈达酶α预防性治疗期间未发生急性TTP事件，而在接受基于血浆治疗的患者中（n=46），出现了1例急性TTP事件。与基于血浆的疗法相比，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α降低血小板减少事件的发生率达60%。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α治疗后，患者平均最大ADAMTS13活性为101%，而标准治疗后为19%。根据研究人员得出的结论，在对先天性TTP患者进行注射用阿帕达酶α辛奈达酶α预防期间，ADAMTS13活性达到正常水平的100%左右，不良事件一般为轻度或中度，最常见的不良反应（发生率超过10%）包括头痛、腹泻、头晕、上呼吸道感染、恶心和偏头痛，TTP事件和表现罕见。

  Adzynma（注射用阿帕达酶α辛奈达酶α）ADZYNMA（recombinant ADAMTS13，apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa） 是一款重组ADAMTS13蛋白药物，可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少或消除vWF血小板微血栓的形成，从而降低急性/亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。

  先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，cTTP）是由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见、且能够危及生命的血栓性微血管疾病[4]。据统计，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的年发病率为每百万人口2~6例，该病已被纳入我国《第二批罕见病目录》，其中cTTP约占总病例数的5%。

  cTTP患者由于基因缺陷导致体内ADAMTS13蛋白酶严重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引发血小板减少、溶血性贫血及多器官缺血性损伤等。该病发病年龄跨度大，从幼儿期至成年、妊娠期均可能首次出现。其日常症状隐匿，易被忽视，包括偶发头痛、健忘、皮肤瘀斑、腹痛、腹泻或恶心呕吐等。当症状突然加重，提示进入急性发作期，可出现极度乏力、意识混乱、呼吸急促、心率加快、皮肤或眼白发黄、尿色加深等表现，需立即就医。若不进行有效治疗，急性发作时死亡率可超90%；重症患者会因反复血栓事件导致持续性器官损伤，引起疾病恶化，甚至早逝。

  传统上，针对cTTP患者的治疗方式主要依赖于新鲜冰冻血浆为主，通过提升患者体内ADAMTS13 的活性水平，实现对于疾病进程的控制。然而，血浆治疗仍存在一定局限性。数据显示，接受传统血浆治疗的患者，ADAMTS13酶活性仅能恢复至19%[3]，存在个体差异，既不利于实现疾病的长期控制，也无法满足预防急性发作、降低远期器官损伤风险的核心需求。同时，由于治疗依赖异体供血，还可能面临感染、过敏及输注相关反应等风险，患者长期疾病管理需求仍有待进一步满足。

  信息来源：

  https://www.prnasia.com/story/archive/4989971_ZH89971_1

  https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260622161354129.html