Wayrilz是一种BTK抑制剂，通过多种免疫调节来帮助解决免疫性血小板减少症（ITP）的根本原因！

2026年6月23日。日本厚生劳动省已授权Wayrilz（rilzabrutinib）上市，这是一种新型口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi），用于治疗对其他治疗反应不足或耐受性有问题的患者的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。

  Wayrilz可以通过多种免疫调节，针对整个免疫系统的关键途径，帮助解决疾病的根本原因。

  该批准基于LUNA 3期研究（临床研究标识符：NCT04562766），其中Wayrilz达到了主要和次要终点，对持续血小板计数和其他症状产生了积极影响。

  LUNA 3期3期研究评估了Wayrilz与安慰剂在患有持续性或慢性ITP的成年人（n=202）中的疗效和安全性。在12周时达到血小板计数反应的患者有资格继续整个24周的双盲期（Wayrilz组64%的患者和安慰剂组32%的患者）。

  与服用安慰剂的患者相比，服用Wayrilz的患者经历了以下情况：

  •第25周时具有统计学意义的持久血小板反应（Wayrilz组23%的患者与安慰剂组0%的患者相比；p<0.0001）

  •首次血小板反应时间更快（Wayrilz组为36天，安慰剂组未达到；p<0.0001）

  •血小板反应持续时间更长（Wayrilz组为7周的最小二乘平均值，安慰剂组为0.7周）

  根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种旨在测量ITP症状和影响的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者报告称，与安慰剂组的2.3个百分点相比，总体生活质量提高了10.6个百分点。该分析的结果是描述性的，没有统计学意义。

  最常见的不良反应（发病率≥10%）是腹泻、恶心、头痛、腹痛和新冠肺炎。

  Wayrilz正在研究多种其他罕见疾病，包括IgG4相关疾病（IgG4 RD）、温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和镰状细胞病。这些额外的适应症目前正在调查中，尚未得到监管机构的批准。日本已将Wayrilz孤儿药指定为ITP、IgG4 RD和wAIHA。

  ITP是一种复杂的免疫失调疾病，可导致血小板计数低（<10000/μL），导致各种出血症状和血栓栓塞的高风险。除了瘀伤和出血（可能包括颅内出血等可能危及生命的事件）外，患有ITP的人可能会经历生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍。

  Wayrilz（rilzabrutinib）是一种新型的口服可逆共价BTK抑制剂，通过多种免疫调节恢复免疫平衡，有可能成为治疗几种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药。BTK酶在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症途径中起着关键作用。通过应用TAILORED COVALENCY®技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点。Wayrilz现已获准在美国、欧盟、阿联酋、英国和日本治疗ITP。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/press-release-sanofis-wayrilz-approved-in-japan-to-treat-immune-thrombocytopenia