2026年06月22日，Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布，欧盟委员会(EC)已批准Redemplo（plozasiran）普乐司兰钠上市，这是一种小干扰RNA (siRNA) 药物，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低患有家族性乳糜微粒血症 (FCS) 的成年患者的甘油三酯水平。REDEMPLO是欧盟委员会批准的首个也是目前唯一1个用于治疗FCS成年患者的siRNA药物，FCS的诊断依据可以是临床诊断标准或基因检测结果。

  欧盟委员会的监管批准基于PALISADE III期临床研究的数据。PALISADE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了75名临床诊断或基因确诊的家族性乳糜泻（FCS）成人患者。PALISADE研究达到了其主要终点以及所有多重性控制的关键次要终点。在PALISADE研究中，25mg REDEMPLO使甘油三酯水平较基线降低了80%（中位数），而安慰剂组仅降低了17%。此外，25mg和50mg plozasiran联合用药显著降低了急性胰腺炎的发生率（比值比，0.169；p=0.0292）。与安慰剂组相比，plozasiran联合用药组的急性胰腺炎发生率降低了83%。最常见的不良反应为高血糖（12.8%）、头痛（6.8%）、恶心（4.7%）和注射部位反应（4.7%）。

  Redemplo（plozasiran）普乐司兰钠注射液旨在抑制载脂蛋白C-III (APOC3) 的生成。APOC3是一种在肝脏中产生的蛋白质，它会减缓甘油三酯的分解和清除，从而升高甘油三酯水平。REDEMPLO通过持续抑制APOC3的活性，显著降低甘油三酯水平。REDEMPLO每三个月皮下注射一次，患者可自行给药。

  家族性乳糜微粒血症（Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS）是一种罕见且严重的疾病，会导致甘油三酯 (TG) 水平极高，通常超过 10 mmol/L (880 mg/dL)。如此严重的甘油三酯升高可导致多种严重的体征和症状，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对家族性乳糜微粒血症的有效治疗方案有限。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260622025442/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-Marketing-Authorization-in-the-European-Union-for-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS