2026年05月13日，辉瑞公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准扩大HYMPAVZI®（marstacimab）的适应症范围，使其涵盖体重至少35公斤、年龄在12岁及以上的A型血友病（先天性VIII因子[FVIII]缺乏症）伴有FVIII抑制剂或B型血友病（先天性IX因子[FIX]缺乏症）伴有FIX抑制剂的患者。

  此次适应症扩展是基于3期BASIS试验 (NCT03938792) 的结果，该试验评估了 HYMPAVZI 对患有严重血友病 A 或伴有抑制剂的中度至重度血友病B的成人和12岁及以上青少年的疗效和安全性：

  •在研究的积极治疗期间，HYMPAVZI治疗使平均治疗年出血率(ABR)降低了93%（1.39 [95% CI: 0.85-2.29]vs. 19.78[95%CI: 16.12-24.27]；p<0.0001），具有统计学意义和临床意义，表明其优于OD疗法。

  •HYMPAVZI 在所有测量的出血相关次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血以及治疗和未治疗的总出血）中也表现出优越性（p≤0.0001）。

  •在开放标签扩展试验的中期分析中，患者接受HYMPAVZI治疗长达41个月（HYMPAVZI 治疗总时长为53个月），平均（1.19[95%CI: 0.72-1.95]）和中位数（0.00 [95%CI: 0.00-1.18]）治疗 ABR 仍然很低。

  •HYMPAVZI 的安全性与1/2期临床试验结果一致，研究中最常见的不良事件为注射部位反应、头痛、瘙痒、高血压和皮疹。HYMPAVZI 临床研究中报告的最严重不良事件为血栓形成。

  该上市许可在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年早些时候受理并授予HYMPAVZI补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，以扩大其已获批准的适应症，用于治疗6岁及以上伴有抑制因子的A型或B型血友病患者，以及6至11岁不伴有抑制因子的A型或B型血友病儿童患者。在美国，HYMPAVZI目前获准用于常规预防，以预防或减少12岁及以上不伴有VIII因子抑制因子的A型血友病（先天性FVIII缺乏症）成人患者或不伴有IX因子抑制因子的B型血友病（先天性FIX缺乏症）儿童患者的出血发作频率。FDA已将处方药用户收费法案（PDUFA）的审批日期定于2026年第二季度。

  HYMPAVZI™（Marstacimab）马塔西单抗是专门针对组织因子途径抑制剂（TFPI）——人体抑制血液凝固启动的天然机制之一。HYMPAVZI通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域，可能有助于重新建立出血和血栓形成之间的平衡，从而实现出血保护和简便给药的双重功效。HYMPAVZI 结合了优于按需 (OD) 治疗的出血保护作用，耐受性良好，每周一次皮下注射给药，无需对 12 岁及以上难以治疗的抑制剂患者群体进行常规治疗相关实验室监测。

  全球有超过80万血友病A或血友病B患者，几十年来，治疗A型和B型血友病最常见的方法是因子替代疗法，即补充缺失的凝血因子。 因子替代疗法可提高体内凝血因子的含量，使其达到改善凝血功能的水平，从而减少出血。然而，静脉输液的负担被认为是部分血友病患者治疗依从性的障碍，部分原因是输液不便、时间限制以及静脉通路不佳。约20%的A型血友病患者和3%的B型血友病患者因分别产生FVIII和FIX抑制剂而无法继续接受因子替代疗法。这些患者通常面临更高的治疗负担，包括出血并发症（如住院和死亡）以及更高的治疗相关费用。

  血友病（Hemophilia）是一组罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（A型血友病缺乏FVIII，B型血友病缺乏FIX），导致血液无法正常凝固。血友病通常在儿童早期确诊，全球有超过80万人受其影响。血液无法正常凝固会增加疼痛性出血的风险，包括关节内出血，这可能导致关节瘢痕形成和损伤。血友病患者反复出血后可能遭受永久性关节损伤。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260512932898/en/European-Commission-Approves-Pfizers-HYMPAVZI-for-the-Treatment-of-Adults-and-Adolescents-with-Hemophilia-A-or-B-With-Inhibitors