2026年05月13日,BeOne Medicines Ltd宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准BEQALZI（sonrotoclax）索托克拉用于治疗至少接受过两线系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）后复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL)_成人患者。BEQALZI旨在增强BCL2抑制作用，具有更高的效力、选择性和药理学特性，有望在疗效、耐受性和便利性方面优于同类其他药物。

  BEQALZI的加速批准基于一项1/2期研究 BGB-11417-201(NCT05471843)的疗效和安全性数据，该研究结果已在第67届美国血液学会(ASH)年会暨展览会上公布。该研究包括对疗效数据的独立审查，并证实：

  •总体缓解率（ORR）：52%（95% CI，42-62）

  •完全缓解率（CR）：16%（95% CI，9.1-24.0）

  •中位反应时间（TTR）：1.9 个月

  •中位缓解持续时间（DOR）：15.8 个月（95% CI，7.4 个月-未达到），中位缓解随访时间为 11.9 个月（尚未完全成熟）

  •安全性：索诺托克拉单药治疗总体耐受性良好。

  该适应症的持续批准取决于正在进行的验证性 CELESTIAL-RRMCL 试验 ( NCT06742996 ) 中临床获益的确认。美国 FDA 已授予 sonrotoclax 用于该适应症的突破性疗法认定 (BTD)、快速通道认定和孤儿药认定。

  BEQALZI™（sonrotoclax)是一种具有独特药代动力学和药效学特征的新一代基础性B细胞淋巴瘤2 (BCL2) 抑制剂。早期药物研发的临床前和临床研究表明，sonrotoclax是一种高效且特异性强的BCL2抑制剂，具有半衰期短、无药物蓄积等特点。Sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤（包括慢性淋巴细胞白血病 (CLL)）中均显示出良好的临床活性，目前正在开发单药疗法以及与其他疗法（包括zanubrutinib）联合用药的疗法。迄今为止，已有超过2200名患者参与了sonrotoclax的全球研发项目。

  套细胞淋巴瘤(Mantle cell lymphoma，MCL)是一种罕见且通常具有侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型。在美国，每年约有 3300 例新发 MCL 病例。虽然许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，疾病进展后的预后可能较差，尤其是在既往接受过 BTK 抑制剂治疗的情况下。BEQALZI 的加速批准为 MCL 治疗领域引入了一种新的靶向机制，并强调了随着疾病进展，为患者拓展治疗选择的重要性。

  BEQALZI已在中国获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤 (R/R MCL)，以及既往接受过至少一种全身治疗（包括 BTK 抑制剂）的成人慢性淋巴细胞白血病 (CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者。目前，欧洲药品管理局和其他监管机构正在审查 sonrotoclax 治疗 R/R MCL 的 I/II 期研究数据。

  美国FDA还授予sonrotoclax治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道资格，以及治疗成人WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药资格。此外，目前正研究将 sonrotoclax 与其他疗法（包括 zanubrutinib）联合用于治疗 CLL，预计将在 2026 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布更新数据。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260513542161/en/BeOne-Medicines-BEQALZI-sonrotoclax-Approved-by-U.S.-FDA-as-First-and-Only-BCL2-Inhibitor-for-RR-Mantle-Cell-Lymphoma