2026年05月11日,Partner Therapeutics, Inc. (PTx) 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白1(NRG1)基因融合且在既往接受过全身治疗后出现疾病进展的晚期、不可切除或转移性胆管癌成人患者。

  FDA基于eNRGy试验的安全性和有效性数据批准了BIZENGRI上市。eNRGy试验是一项多中心、开放标签、多队列的II期临床试验，受试者为携带NRG1基因融合的晚期实体瘤成人患者。该试验共纳入22例不可切除或转移性NRG1融合阳性胆管癌患者，其中19例可进行疗效评估。

  主要疗效指标为确认的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。ORR 指临床试验中癌症在治疗后缩小或消失的患者百分比。ORR为36.8%，DOR范围为2.8至12.9 个月。

  除实验室检查结果外，最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、恶心、咳嗽、呼吸困难和食欲下降。

  Bizengri(zenocutuzumab-zbco) 是一种双特异性抗体，它能阻断HER2/HER3二聚化以及 NRG1融合与HER3的相互作用，从而抑制这些信号通路。全面的分子检测，特别是组织DNA和RNA二代测序的结合，对于识别NRG1 等罕见且具有靶向治疗价值的基因融合至关重要 。

  NRG1融合是一种独特的癌症驱动基因，它产生的是致癌的嵌合配体，而非更常见的嵌合受体（如NTRK、RET、ROS1、ALK 和 FGFR 融合）。这些嵌合配体与HER3结合，触发HER2/HER3异二聚化，并激活下游信号通路，从而促进癌细胞的生长和增殖。

  NRG1+胆管癌是一种分子特征明确的癌症，目前存在巨大的未满足医疗需求。PTx获得了美国食品药品监督管理局局长国家优先券(CNPV)，从而加快了BIZENGRI 的审批流程。此前，BIZENGRI 已获得FDA授予的NRG1+胆管癌突破性疗法认定和孤儿药认定，这反映了该患者群体中巨大的未满足医疗需求。

  NRG1+胆管癌：胆管癌是一种罕见的、侵袭性极强的胆管恶性肿瘤，所有分期患者的5年总生存率低于15%。NRG1基因融合在胆管癌病例中的发生率低于1%。NRG1基因融合通常发生在驱动基因阴性的患者中，导致许多年轻成人患者缺乏获批的靶向治疗。标准细胞毒性方案毒性较大，而二线治疗方案（如FOLFOX）的客观缓解率仅为5%左右。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/partner-therapeutics-announces-fda-approval-of-bizengri-zenocutuzumab-zbco-for-nrg1-fusion-positive-cholangiocarcinoma-following-receipt-of-fda-commissioners-national-priority-voucher-302767356.html