2026年05月03日,Specialised Therapeutics宣布，Niktimvo（axatilimab）已获澳大利亚药品管理局(TGA) 的批准，用于治疗至少接受过两线系统性治疗失败的 6 岁及以上、体重至少40公斤的成人和儿童患者的慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。

  Niktimvo获得TGA批准是基于关键性II期全球临床试验AGAVE-201的数据。该试验评估了NIKTIMVO在241名成人和部分儿童难治性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中的安全性和有效性，这些患者此前至少接受过两线全身治疗。AGAVE-201试验涉及16个国家的121个临床试验中心，其中包括来自澳大利亚、新加坡、韩国和台湾的患者。

  在接受Niktimvo治疗的患者的研究中，按批准剂量（0.3mg/kg，每2周一次）给药后，总缓解率(ORR)为74%（95% CI 63, 83）。此外，60%的患者在12个月时仍维持缓解。在临床研究中，Niktimvo治疗总体耐受性良好，安全性可控，且与CSF-1R抑制的作用机制一致。最常见的不良事件是与CSF-1R阻断相关的剂量依赖性短暂性实验室检查异常。

  Niktimvo（axatilimab）是首个获批用于治疗慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的抗集落刺激因子-1受体(抗 CSF-1R)抗体。Niktimvo通过其独特的作用机制，特异性地靶向全身组织中炎症和纤维化的关键驱动因素，从而有助于解决与cGVHD相关的严重且可能危及生命的并发症。

  Niktimvo经澳大利亚药品管理局 (TGA) 优先审评途径评估. NIKTIMVO 的研发得益于澳大利亚于 2014 年开展的重要临床前研究。 QIMR Berghofer 的科学家们取得了世界首例发现，他们不仅发现了导致慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的细胞过程，还发现了可以阻断该过程并阻止疾病发展的抗体。

  2025年6月，Specialised Therapeutics(ST)与Incyte(NASDAQ: INCY)达成独家合作协议，在澳大利亚、新西兰和新加坡实现 NIKTIMVO 的商业化。

  移植物抗宿主病(GVHD)是指捐献的干细胞（移植物）成熟为免疫细胞并攻击患者体内健康细胞（宿主）时发生的疾病。澳大利亚每年大约进行 600 例异基因造血干细胞移植，即患者接受来自供体的干细胞来替换其病变的血细胞并修复骨髓。慢性 GVHD 可随时发生，但通常在移植后4-6个月出现，约40-50%的移植受者会受到影响。

  大多数情况下，三个或更多器官会受到影响，症状从轻微的皮疹、肌肉无力、疼痛和关节僵硬（这些症状会损害整体功能）到可能危及生命的多器官衰竭不等。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/new-first-in-class-therapy-for-chronic-graft-versus-host-disease-approved-in-australia1-302760088.html