2026年05月01日，Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，欧盟委员会(EC)已扩大Imcivree （setmelanotide）的上市许可范围，将用于治疗因下丘脑损伤或功能障碍引起的获得性下丘脑性肥胖(HO)的成人和4岁及以上儿童的肥胖症和饥饿感。

  欧盟委员会的批准基于setmelanotide治疗获得性异位骨化症（HO）的III期TRANSCEND试验的关键性120例患者队列的结果。这项全球性研究达到了其主要终点，与安慰剂组相比，setmelanotide组的体重指数（BMI）显著降低了19.8%。在以平均BMI较基线变化为主要终点时，接受setmelanotide治疗的患者（n=81）在52周时BMI降低了16.5%，而安慰剂组患者（n=39）则增加了3.3%（p<0.0001）。成年患者（18岁及以上；n=49）在52周时BMI较安慰剂组降低了19.2%，而儿童患者（18岁以下；n=71）在52周时BMI较安慰剂组降低了20.2%。

  在TRANSCEND研究中，setmelanotide总体耐受性良好。最常见的治疗期间出现的不良事件（影响超过 20% 的受试者）包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着过度和头痛。

  Imcivree（setmelanotide）用于治疗获得性下丘脑性肥胖的成人和4岁及以上儿童患者，以减轻过重体重并长期维持体重减轻；以及用于治疗由巴德-比德尔综合征 (BBS) 或促阿片黑素皮质激素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏引起的综合征性或单基因性肥胖的成人和2岁及以上儿童患者，这些患者经基因检测证实存在POMC、PCSK1或LEPR基因的变异，这些变异被解释为致病性、可能致病性或意义未明(VUS)。

  获得性下丘脑性肥胖症（Hypothalamic Obesity，HO）是一种罕见的神经内分泌疾病，其特征是由于下丘脑损伤或功能障碍导致的体重加速且持续增加。下丘脑损伤或功能障碍可能导致α-促黑素细胞激素（α-MSH）生成减少和MC4R通路信号传导紊乱。MC4R通路负责调节能量平衡和体重。

  获得性下丘脑性肥胖症最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤或功能障碍的原因可能包括创伤性脑损伤、中风、炎症或解剖结构异常。由于MC4R通路受损，患者会出现体重加速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。

  Rhythm估计，美国约有10000人患有后天性下丘脑性肥胖症，欧洲约有 10,000 人患有后天性下丘脑性肥胖症。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/01/3285813/0/en/rhythm-pharmaceuticals-announces-imcivree-setmelanotide-granted-marketing-authorization-by-european-commission-for-the-treatment-of-obesity-and-control-of-hunger-in-patients-with-a.html