2026年4月30日，迪拜Medcare皇家特殊病医院（MRSH）成为全球首个为成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者提供新获准上市的鞘内基因疗法（Itvisma）的非美国医院，最近该院为一名22岁的埃及患者提供了这种间歇性的治疗。

  去年，Medcare成为全球首家为4岁国际 SMA 患者提供新获准上市的 Itvisma 医疗服务机构。该院基因治疗临床负责人 Vivek Mundada 的医疗保健学科多团队、成人神经学专家 Sagar Kawale 医生和麻醉专家 Neha Shahane 医生与 Ardalan Papari 医生领导下提供治疗。

  Itvisma®（Onasemnogene abeparvovec-brve）【OAV101 注射液，Zolgensma，索伐瑞韦 】是目前首个也是唯一1个可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法。Itvisma®采用独特的设计，通过一次性固定剂量治疗SMA的根本遗传病因，无需根据年龄或体重调整剂量。通过替换SMN1基因，Itvisma®可以改善运动功能，有望减少其他现有疗法中常见的长期用药需求。

  脊髓性肌萎缩症 (Spinal muscular atrophy，SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，会导致被切除的基因逐渐变弱并丧失行动能力，影响行动、呼吸和吞咽。到目前为止，SMA治疗的进展主要仅限于两岁以下儿童。Medcare现为可两岁以上的患者提供新批基因治疗治疗。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260428886794/zh-CN