2026年4月13日，Travere Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准FILSPARI®（sparsentan）用于治疗8岁及以上患有局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）且无肾病综合征的成人和儿童患者，以降低其蛋白尿。
FILSPARI是FDA批准的首个也是目前唯一1个用于治疗FSGS的药物，标志着其适应症范围从IgA肾病（IgAN）扩展到第二种罕见肾脏疾病。FILSPARI目前是FDA批准的用于治疗IgAN的最常用药物。
在迄今为止规模最大的FSGS头对头干预性研究——DUPLEX III期研究中，与接受最大推荐剂量厄贝沙坦治疗的患者相比，接受FILSPARI治疗的患者在基线至第108周时蛋白尿水平显著降低了46%（名义p值为0.0299），而接受最大推荐剂量厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低了30%。在无肾病综合征的患者中，FILSPARI在蛋白尿和eGFR方面均显示出比最大推荐剂量厄贝沙坦更大的改善。在无肾病综合征的患者中，接受FILSPARI治疗的患者在基线至第108周时蛋白尿水平显著降低了48%（名义p值为0.0075），而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低了27%。接受FILSPARI治疗且无肾病综合征的患者，其eGFR也显示出获益，根据基线至第108周的平均变化，治疗差异为1.1mL/min/1.73m²FILSPARI组为-11.3mL/min/1.73 m² ，最大推荐剂量厄贝沙坦组为 -12.4mL/min/1.73m² ）。在成人和儿童患者中，FILSPARI 的耐受性普遍良好，其安全性与厄贝沙坦相当，且在各项临床试验中均保持一致。
FILSPARI（sparsentan）是一种内皮素（ETA）和血管紧张素II受体拮抗剂，在无肾病综合征的患者中，局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）主要由肾小球应激以及炎症和瘢痕形成相关通路激活所致。FILSPARI 的双重作用机制通过靶向内皮素A和血管紧张素II受体来发挥作用，从而保护肾脏并减少损伤。
局灶节段性肾小球硬化症（Focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）是一种罕见的蛋白尿性肾脏疾病，可发生于儿童和成人，其特征是肾脏进行性瘢痕形成，并常导致肾功能衰竭。FSGS 的特征是蛋白尿，即由于肾脏正常滤过机制受损，导致蛋白质渗漏到尿液中。蛋白质一旦进入尿液，就会对肾脏的其他部分，尤其是肾小管，产生毒性作用，并被认为会加剧疾病进展。不伴有肾病综合征的 FSGS 涵盖了该疾病的所有类型。
患有局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)但未合并肾病综合征的患者涵盖各种类型的FSGS，这一群体符合KDIGO肾小球疾病治疗指南。肾病综合征通常定义为同时存在以下三个标准：24小时尿蛋白定量大于 3.5 克、水肿和白蛋白低于3.0克/分升。该公司估计，美国有超过3万名患有FSGS但未合并肾病综合征的患者属于潜在目标人群。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260413839195/en/Travere-Therapeutics-Announces-Full-FDA-Approval-of-FILSPARI-sparsentan-the-First-and-Only-Approved-Medicine-for-FSGS
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