2026年3月24日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局已批准Empaveli（pegcetacoplan）聚乙二醇普兰注射液治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种罕见的、危及生命的血液疾病。Empaveli是第一种结合补体蛋白C3的PNH治疗方法。

  PNH的特征是红细胞破坏、贫血（红细胞无法向组织输送足够的氧气）、血栓和骨髓功能受损（不能产生足够的血细胞）。该疾病影响每百万人中的1-1.5人。个人通常在35至40岁左右被诊断出来。PNH可能很严重，诊断后中位生存期为10年。然而，一些患者仅在轻微症状下存活数十年。

  PNH是由影响红细胞的基因突变引起的。具有这些突变的人的红细胞是有缺陷的，可以被免疫系统破坏，从而导致贫血。

  在一项研究中评估了Empaveli的有效性，该研究招募了80名患有PNH和贫血的患者，他们一直在服用先前批准用于PNH的治疗药物eculizumab。患者首先完成了四周的治疗期，在此期间，除了之前剂量的艾库珠单抗外，他们每周两次接受1080mg的Empaveli治疗。前四周后，患者被随机分配接受Empaveli或其当前剂量的eculizumab治疗16周。

  16周后，根据血红蛋白浓度（贫血的实验室测量值）比较两个治疗组的贫血严重程度。在两个治疗组中，基线时的平均血红蛋白为8.7g/dL，表明严重贫血。（成年男性的正常血红蛋白值为14 g/dL或更高；成年女性的正常值为12 g/dL或以上）在16周的治疗期间，Empaveli组的患者血红蛋白平均增加了2.4g/dL。与此同时，艾库珠单抗组的患者血红蛋白平均下降了1.5 g/dL。

  Empaveli只能通过风险评估和缓解策略下的受限计划获得。脑膜炎球菌（一种细菌）感染可能发生在服用Empaveli的患者身上，如果不及早治疗，可能会危及生命或致命。Empaveli也可能使个体易患严重感染，尤其是由包囊细菌引起的感染。应监测患者的输液相关反应。Empaveli可能会干扰某些实验室测试。

  最常见的副作用是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲劳。

  Empaveli（Pegcetacoplan）是一种靶向 c3 疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/28/3122935/0/en/FDA-Approves-Apellis-EMPAVELI-pegcetacoplan-as-the-First-C3G-and-Primary-IC-MPGN-Treatment-for-Patients-12-and-Older.html