2026年04月09日，Swedish Orphan Biovitrum AB(publ)宣布，加拿大卫生部已批准补体抑制剂EMPAVELI(pegcetacoplan)用于治疗12岁及以上患有C3肾小球病 (C3G) 或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的成人和儿童患者，以减少蛋白尿。

  此次批准基于VALIANT III期研究的积极结果。该研究表明，EMPAVELI® 在肾脏健康倡议 (KHI) C3G 试验终点工作组确定的三个关键终点方面均显示出获益，包括显著降低蛋白尿（尿蛋白/肌酐比值相对降低 68%）、稳定肾功能以及显著清除C3沉积。这些积极结果近期已发表于《新英格兰医学杂志》。

  VALIANT III期研究 (NCT05067127)是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估 pegcetacoplan在124例12岁及以上患有C3G或原发性IC-MPGN的患者中的疗效和安全性。这是迄今为止针对这些人群开展的最大规模的单项试验，也是唯一一项纳入儿童和成人患者（包括自体肾和肾移植后患者）的研究。研究参与者被随机分配接受pegcetacoplan或安慰剂，每周两次，持续26周。在26周的随机对照期结束后，患者可进入为期 26 周的开放标签期，所有患者均接受pegcetacoplan 治疗。该研究的主要终点是第26周尿蛋白/肌酐比值(UPCR) 的对数转换值与基线值的比较。

  Aspaveli®/Empaveli®(pegcetacoplan)是一种靶向C3和C3b的疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活。补体级联反应是人体免疫系统的一部分，其过度激活可导致多种严重疾病的发生和发展。它是首个获批用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 的药物，获批上市的国家包括美国、欧盟、加拿大和全球其他国家。

  Sobi及其合作伙伴Apellis Pharmaceuticals, Inc. 拥有全身性pegcetacoplan的全球共同开发权。EMPAVELI®也已在加拿大、美国、欧盟和全球其他国家获准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

  C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）是罕见且致残性肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约50%的C3G或原发性IC-MPGN患者在确诊后5至10年内发生肾衰竭，需要进行负担沉重的肾移植或透析治疗。此外，约90%的肾移植患者会出现疾病复发。 据估计，美国约有5000人患有这些疾病，欧洲则多达8000人。 在加拿大约有 700 名患者。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3271427/0/en/Sobi-Receives-Health-Canada-Approval-for-EMPAVELI-pegcetacoplan-for-the-Treatment-of-C3G-and-Primary-IC-MPGN.html