2025年09月25日，Crinetics Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Palsonify（paltusotine）片剂，用于治疗对手术反应不足和/或无法选择手术的成人肢端肥大症。

  肢端肥大症是一种罕见的内分泌疾病，会导致一些骨骼、器官和其他组织变大。由于非癌性肿瘤的存在，大脑中的垂体腺会产生过多的生长激素（GH），从而导致这些变化。

  Palsonify的安全性和有效性在两项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中进行了评估。

  在研究1中，111名患有肢端肥大症的成年人接受了Palsonify或安慰剂治疗。主要终点是实现生化控制的参与者比例（定义为正常范围内的胰岛素样生长因子[IGF-1]）。在24周时，接受帕索尼治疗的参与者中有56%实现了生化控制，而接受安慰剂治疗的参与者只有5%。

  在研究2中，58名患有肢端肥大症的成年人接受了Palsonify或安慰剂治疗，他们之前接受过其他药物治疗并对其有反应。在36周时，研究2中83%的参与者改用Palsonify，保持了生化控制，而接受安慰剂的参与者只有4%。

  麻痹会增加患胆结石的风险；高血糖症；低血糖；心动过缓（低心率）；甲状腺功能异常；脂肪泻（粪便中脂肪过多）和膳食脂肪吸收不良；以及维生素B12水平的变化。最常见的副作用是腹泻、腹痛、恶心、食欲下降、心动过缓、高血糖和胃肠炎（胃部炎症）。

  Palsonify（Paltusotine）是一种选择性靶向生长抑素受体2型 (SST2) 非肽激动剂，是首个也是唯一1个获批用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的每日一次口服疗法。

  建议的初始剂量为40mg，每天空腹用水口服一次，饭后至少6小时（即禁食过夜后），下一餐前至少1小时。在开始期间，根据耐受性，如果需要，Palsonify可以暂时减少到每天一次20mg。一旦不良反应得到解决，患者应恢复服用Palsonify 40mg，每天一次。

  在Palsonify 40mg每日一次治疗2至4周后，根据患者的IGF-1水平，可能会建议患者将剂量增加到60 mg每日一天。

  请参阅随附PALSONIFY的完整处方信息

  https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8a6d2ce0-a621-4ee7-983c-977cd948ff4d

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/25/3156767/0/en/Crinetics-Announces-FDA-Approval-of-PALSONIFY-paltusotine-for-the-Treatment-of-Adults-with-Acromegaly.html