Yartemlea（narsoplimab-wuug）是造血干细胞移植相关血栓性微血管病的治疗获批.

2025年12月29日，Omeros Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Yartemlea（narsoplimab-wuug）注射液,治疗成人和2岁及以上患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的儿童，作为TA-TMA的首个获批治疗方案。

  造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是造血干细胞手术中一种严重且危及生命的并发症，其中小血管内形成微小血栓。这可能会导致器官损伤，包括肾脏、心血管系统和胃肠道的损伤。

  Yartemlea的疗效在28名患者的单臂开放标签研究（TA-TMA研究）中进行了评估，其中19名患者（6名儿科患者和13名成人患者）参加了扩大准入计划。在TA-TMA研究中，患者每周静脉注射一次Yartemlea 4mg/kg或370mg。

  在TA-TMA研究中，主要疗效评估是TMA反应，定义为实验室TMA标志物（乳酸脱氢酶和血小板计数）的改善，以及器官功能改善或不需要输血。61%的患者实现了TA-TMA反应。在扩大准入计划中，67%的儿科患者和69%的成人患者实现了TA-TMA反应。

  最常见的副作用是病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少症（一种白细胞）、发烧、疲劳和低钾。还应监测患者是否有严重感染的迹象。

  造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是成人和儿童造血干细胞移植物的一种严重且往往致命的并发症。TA-TMA是由调理方案、免疫抑制剂、感染、移植物抗宿主病和其他移植相关因素引发的全身内皮损伤驱动的，补体凝集素途径的激活在疾病发病机制中起着核心作用。

  TA-TMA可发生在自体和异基因移植后，异基因手术后的患病率更高。美国和欧洲每年大约进行30000例同种异体移植。最近的研究估计，TA-TMA在高达56%的异基因移植受者中发生。严重TA-TMA的死亡率可能超过90%，幸存者经常面临长期的肾脏并发症，包括透析依赖。

  Yartemlea（narsoplimab-wuug）是一种全人源单克隆抗体，是第一个也是唯一一个获批的补体凝集素途径抑制剂。 
  Yartemlea抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），这是凝集素途径的效应酶。在造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）中，抑制MASP-2可防止凝集素途径介导的细胞损伤，包括小血管内皮损伤和血栓形成。通过选择性阻断凝集素途径的激活，YARTEMLEA保留了经典和替代途径的活性，包括适应性免疫反应所必需的功能。

  Yartemlea已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人和两岁及以上儿童的TA-TMA。欧洲药品管理局（EMA）正在审查YARTEMLEA的TA-TMA上市许可申请。

  请参阅随附Yartemlea的完整处方信息：

  https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f8ff990a-0d2e-433f-9615-b9b097448991

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20251224065139/en/FDA-Approves-Omeros-YARTEMLEA-First-and-Only-Therapy-Indicated-for-TA-TMA