2025年2月11日,BridgeBio Pharma宣布，欧盟委员会已批准（EU）BEYONTTRA(Accoramidis)，用于治疗成年心肌病患者的野生型或变异型转晶闸管淀粉样变性（ATTR-CM）。

  Acoramidis是一种选择性小分子，口服接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。ATTR-CM是一种渐进性致命疾病，表现为浸润性、限制性心肌病，导致心力衰竭。

  “ATTR-CM是一种进展迅速的疾病，如果不及时治疗，预后很差，因此批准使用阿克拉米迪斯对患者来说是一项非常重要的成就，阿克拉米迪斯可在短短三个月内提高全因死亡率和心血管相关住院率。ATTR-CM患者将在欧盟获得另一种治疗选择。

  信息来源：https://hfsa.org/beyonttratm-acoramidis-first-near-complete-ttr-stabilizer-90-approved-european-commission-treat