2026年03月30日,Sobi®宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准Tryngolza®（olezarsen）的适应症扩展申请，用于治疗甘油三酯水平≥880 mg/dL（≥10 mmol/L）的重度高甘油三酯血症（sHTG）成人患者。甘油三酯水平升高的患者发生全因死亡、动脉粥样硬化性心血管事件和急性胰腺炎的风险显著升高。

  该申请得到了关键性3 期CORE和CORE2研究结果的支持，这些结果已于2025年发表在《新英格兰医学杂志》上。由TIMI研究组开展的CORE（NCT05079919；n=617）和CORE2（NCT05552326；n=446）是两项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在研究olezarsen治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）的安全性和有效性。研究纳入了18岁及以上、甘油三酯水平≥500 mg/dL（≥5.65mmol/L）的患者。所有入组患者均需接受标准降甘油三酯治疗。基线时，43%的受试者空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL（≥10mmol/L）。受试者被随机分配接受每4周一次的皮下注射50 mg或80 mg olezarsen或安慰剂，疗程为12个月。主要终点是与安慰剂相比，6 个月时空腹甘油三酯较基线的百分比变化。 

  Tryngolza（olezarsen）是一种靶向RNA的药物，目前正在评估其治疗继发性高甘油三酯血症（sHTG）的疗效。Olezarsen旨在降低体内载脂蛋白C-III（apoC-III）的生成，apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，负责调节血液中的甘油三酯代谢。

  Olezarsen已在美国、加拿大和欧盟获批上市，商品名为TRYNGOLZA®，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症（FCS）。

  Olezarsen由Ionis Pharmaceuticals公司研发。Sobi与Ionis达成许可协议，根据该协议，Sobi拥有除加拿大和中国以外的美国以外地区Tryngolza®的独家商业化权利。Tryngolza®（olezarsen） 于2025年9月在欧盟获批，作为饮食疗法的辅助药物，用于治疗经基因检测确诊的家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者。

  严重高甘油三酯血症 (sHTG) 的定义为甘油三酯水平极高，≥500mg/dL (≥5.65mmol/L)，而甘油三酯水平≥880 mg/dL (≥10 mmol/L) 的患者通常伴有血液中乳糜微粒的积聚，并增加急性胰腺炎和其他并发症的风险。急性胰腺炎被视为一种医疗急症，会导致剧烈腹痛，通常需要长期住院治疗，并可能导致永久性器官损伤，甚至危及生命。预防首次发作至关重要。

  目前针对 sHTG 的标准治疗方案和生活方式干预（例如饮食和运动）并不能充分或持续地降低所有患者的甘油三酯水平或降低风险。欧盟五国约有 200万人患有sHTG，其中约 70 万人甘油三酯水平≥880 mg/dL (≥10mmol/L)。 

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/ema-validates-indication-extension-application-for-tryngolza-olezarsen-for-the-treatment-of-severe-hypertriglyceridemia-shtg-302728323.html