2026年2月27日,Ascendis生物制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准加速批准Yuviwel(navepegritide 开发为TransCon CNP）那韦培肽，这是首个也是唯一一个每周一次的治疗方案，适用于开放骨骺的2岁及以上矮小症儿童以促进线性生长。

  Yuviwel也是唯一能在每周给药间隔内持续提供CNP全身暴露的疗法。该适应症的持续批准基于年度生长速率（AGV）的改善，可能需依赖确证性试验中临床获益的验证与描述。

  软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，并可能导致肌肉、神经和心肺并发症。Yuviwel是C型利钠肽（CNP）的前药，每周给药一次，旨在使活性CNP持续接触全身的受体，抵消驱动软骨发育不全的过度活跃的FGFR3信号。

　Yuviwel作为C型利钠肽类似物，本质是活性CNP的前药，可在每周给药间隔内提供持续全身暴露。其通过与利钠肽受体-B结合，抑制过度激活的MAPK信号通路，拮抗FGFR3异常激活，促进软骨细胞分化增殖，从而刺激患儿骨骼生长。

　该药获批基于两项临床试验，其中APPROACH试验显示，Yuviwel治疗52周可显著提升患儿年化生长速度，且不同年龄、性别亚组均有改善；长期治疗数据表明，其年化生长速度可维持稳定。常见不良反应包括呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心，整体耐受性良好。

  软骨发育不全症（Achondroplasia）是一种罕见遗传性疾病。该病由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发，会导致FGFR3与C型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。临床前与临床数据显示，CNP通路可调控生长发育，补充CNP能抵消FGFR3下游突变的异常影响，从而促进骨骼生长。

  Yuviwel（Navepegritide）那韦培肽作为CNP的研究性前药，那韦培肽采用每周一次的给药方式，其设计机制可向全身组织（包括生长板、骨骼肌）持续递送活性 CNP，以此实现对软骨发育不全症患者的治疗作用。

  信息来源：https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-once-weekly-yuviwelr-navepegritide-children