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2026年2月24日，生物制药公司Ascendis在ACMG2026会议上分享了YUVIWEL®（研究代码：TransCon® CNP）用于治疗软骨发育不全的关键性试验ApproaCH的两年最新数据，显示该药对患者具有持久疗效。患者在每周一次治疗104周后仍保持持续的生长发育改善，并在治疗的第二年进一步改善了身体比例。此外，该疗法具有良好的安全性，患者依从性也很高。这些数据进一步证明了YUVIWEL作为长期治疗手段的临床价值。
YUVIWEL是一种C型利钠肽(CNP)前药，每周给药一次，旨在使活性CNP持续作用于全身组织上的受体，从而对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号通路。2026年2月，TransCon CNP以商品名YUVIWEL获得美国FDA批准，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长。该药的上市许可申请也正在接受欧洲药品管理局的审查，预计将于2026年第四季度做出监管决定。
ApproaCH试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键性试验，纳入了84名2至11岁的软骨发育不全患儿，研究了YUVIWEL（每周一次，每次100µg/kg）与安慰剂在52周内的疗效，随后进行了开放标签扩展试验，所有受试者均接受YUVIWEL治疗至第104周。
接受YUVIWEL治疗的儿童在第二年期间，上肢与下肢节段比值较基线值的变化持续改善，从第52周的-0.04改善至第104周的-0.10。在第52周从安慰剂组转为YUVIWEL治疗的儿童也出现了类似的改善，从第52周的-0.02改善至第104周的-0.10。
从第52周到第104周，身高Z分数（包括软骨发育不全特异性Z分数和美国疾病控制与预防中心评分）的变化治疗效果与YUVIWEL治疗的儿童从第0周到第52周观察到的效果一致。
经过两年的治疗，YUVIWEL的耐受性总体良好。接受YUVIWEL治疗的儿童中，大多数不良事件为轻度或中度，无一例导致治疗中断或退出试验。未发生症状性低血压，注射部位反应的总体发生率为每人年暴露0.35次，所有反应均为轻度。
在关键的ApproaCH试验中，受试者的依从性很高，84名入组的儿童中有80名完成了试验，并且所有80名儿童都参加了长期的开放标签AttaCH扩展试验。 |
