2026年03月03日，凯西宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准JUXTAPID® （Lomitapide）甲磺酸洛美他派胶囊用于治疗2岁及以上儿童的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

  JUXTAPID是一种成熟的疗法，自2012年以来已在美国获批用于治疗成人HoFH患者，需配合饮食和其他降脂治疗。

  FDA的批准基于一项3期、开放标签、多中心研究（APH-19）的证据，该研究评估了JUXTAPID®在43名5至17岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患儿中的安全性和有效性，这些患儿均接受了标准降脂治疗和低脂饮食。在为期24周的治疗期间，JUXTAPID的剂量根据每位患儿的最高耐受剂量进行调整。
  研究显示，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）较基线平均降低了49%，同时非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）、总胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）、载脂蛋白B和甘油三酯也显著降低。不良事件主要为胃肠道或肝脏反应，与JUXTAPID已知的安全性特征一致。一项基于模型的综合分析证实，JUXTAPID对儿童HoFH 的治疗安全有效，并支持2岁以上儿童的剂量合理性。
  结果表明，JUXTAPID在儿童 HoFH 治疗中实现了显著且具有临床意义的 LDL-C 降低。

  Juxtapid & Lojuxta (Lomitapide) 洛美他派 是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过阻断肝脏和肠道乳糜微粒中极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）生成降低血LDL-C水平。该作用机制不受LDLR通路受损影响，约降低40%-60%的LDL-C水平。JUXTAPID需配合低脂饮食、运动和其他降低低密度脂蛋白 (LDL) 的药物使用，以降低患有纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的成人和 2 岁及以上儿童的LDL-C水平。

  纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种极其罕见的遗传性疾病，据估计，全球每25万至36万人中就有1人患病，其中包括儿童。这些患者出生时可能患有危险的高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。若不进行早期干预，患有此病的人罹患严重动脉粥样硬化的风险将显著增加。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/03/3248283/0/en/Chiesi-Global-Rare-Diseases-Announces-FDA-Approval-of-JUXTAPID-lomitapide-Capsules-for-Pediatric-Use-in-Homozygous-Familial-Hypercholesterolemia-HoFH.html