2026年03月02日，Agios Pharmaceuticals, Inc.宣布，阿联酋药品管理局（EDE）已批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α-或β-地中海贫血成人患者。

  此次获批后，PYRUKYND成为阿联酋唯一获批用于治疗此类患者的药物。

  EDE批准PYRUKYND用于治疗地中海贫血是基于全球随机、双盲、安慰剂对照的 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期试验的结果，这两项试验分别针对非输血依赖型和输血依赖型 α 或 β 地中海贫血成人患者。

  Aqvesme(mitapivat) 是一种丙酮酸激酶激活剂，PYRUKYND 已在美国和欧洲获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症，目前欧盟委员会正在审查 PYRUKYND 用于治疗地中海贫血的上市申请。在美国，mitapivat 已获批用于治疗成人地中海贫血，商品名为 AQVESME™（mitapivat）。

  2024年，Agios与NewBridge Pharmaceuticals签署了分销协议，旨在推进PYRUKYND在海湾合作委员会（GCC）成员国（包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林）的监管申报和商业化进程。NewBridge Pharmaceuticals是中东和北非地区领先的创新疗法商业化平台，在PYRUKYND于2025年8月获得沙特食品药品监督管理局（SFDA）批准后，将支持其在沙特阿拉伯的商业化上市。

  在海湾合作委员会（GCC）成员国（包括沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林），地中海贫血的患病人数约为7万人。

  地中海贫血（thalassemia）是一种罕见的遗传性血液疾病，会影响血红蛋白的生成。血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。根据受影响的血红蛋白珠蛋白链的不同，地中海贫血主要分为两种类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血。地中海贫血会破坏血红蛋白的生成，从而减少循环红细胞的数量并缩短其寿命，最终导致贫血、疲劳和严重的并发症。部分地中海贫血患者需要定期输血（称为输血依赖型地中海贫血），而另一些患者则只需间歇性输血（称为非输血依赖型地中海贫血）。所有地中海贫血患者都承受着沉重的疾病负担，包括多种并发症、生活质量下降和预期寿命缩短。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/02/3247234/31990/en/Agios-PYRUKYND-mitapivat-Approved-for-Adults-with-Thalassemia-in-the-United-Arab-Emirates.html