2023年10月02日，Enable Injections, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Empaveli®注射器。Empaveli注射器是一种紧凑型、一次性、体内装置，旨在增强EMPAVEL(pegcetacoplan),的自我给药，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成年人。

   阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见疾病，其特征是红细胞过早分裂，导致溶血性贫血和呼吸急促等症状。

  2021年5月，FDA批准Empaveli用于治疗未接受过治疗的PNH成人患者以及从C5抑制剂依库珠单抗和Ultomiris(ravulizumab)转换治疗的患者。该药物在欧洲名为Aspaveli。

  Empaveli注射器是第一个大容量（20mL）皮下给药系统，具有简化自我给药的多项进步。

  紧凑型装置在给药EMPAVELI时为患者提供了更大的活动能力。按下按钮开始注射，注射完成后隐藏的针头会自动缩回。EMPAVELI注射器是与Enable Injections合作开发的，基于enFuse®注射器转移系统。

  新型Empaveli注射器旨在为患者在给药过程中提供更大的灵活性；仅供腹部皮下使用。

  该装置包括一个用于启动注射的按钮和一个隐藏的针头，该针头在剂量完成后自动缩回。注射时间约为30至60分钟。

  Empaveli®/Aspaveli®(pegcetacoplan) 是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。

  在美国、欧盟和全球其他国家被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该疗法也在血液学和肾脏病学的其他几种罕见疾病的研究中。

  信息来源：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-us-fda-approval-empavelir-injector-device/