2023年8月30日,旭化成制药宣布,补充蛋白C3抑制剂Empaveli(pegchetacoplan)皮下注射1080mg获日本厚生劳动省标准批准,用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
Empaveli(pegchetacoplan)是一种C3补体抑制剂,已在美国和欧洲获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。在美国,Apellis Pharmaceuticals, Inc. 以“Empaveli™”品牌销售,在欧洲(美国以外),Sobi Japan 的母公司Swedish Orphan Biovitrum以“Aspaveli®”品牌销售.
Empaveli(pegcetacoplan)APL-2,是一种C3补体抑制剂,旨在调节许多疾病中过度的补体激活。它是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽,可以特异性结合C3和C3b。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种可能危及生命的、罕见的、慢性的、迟发性血液病,会导致衰弱、补体介导的衰弱性溶血。其特征是贫血、骨髓功能障碍和血栓形成。不受控制的补体激活通过补体C5依赖性膜攻击复合物(MAC)诱导血管内溶血,并通过红细胞表面C3片段的积累诱导血管外溶血。此外,持续低血红蛋白水平可导致贫血、严重不适和输血依赖。
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