Dawnzera（donidalorsen）在欧盟首次获批上市，是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）患者的一流RNA靶向预防疗法！

2026年1月21日，Otsuka Pharmaceutical Co.宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）的上市许可，用于常规预防12岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿（HAE）复发。

  HAE是一种遗传性疾病，会导致不可预测的肿胀发作，影响四肢、面部、腹部、生殖器和喉部。大约50%的HAE患者在10岁时出现首次症状，其中大多数在18岁时出现症状或首次发作。焦虑和抑郁在HAE患者中很常见，通常源于肿胀发作的不可预测性、频率和严重程度。

  这项关键的、双盲、安慰剂对照的3期OASIS-HAE研究（n=90）显示，与安慰剂相比，每四周使用80mg donidalorsen（Q4W）可在24周内使4周HAE发作率降低81%（平均发作率分别为0.44和2.26），达到了研究的主要终点。与安慰剂相比，每八周给药可减少55%（平均发病率1.02）（Q8W）

  在第24周，根据血管水肿控制试验的测量，91%的donidalorsen Q4W患者的疾病得到了很好的控制，而安慰剂组的患者为41%，并且观察到生活质量的改善，表现为平均血管水肿生活质量总分比基线降低了24.8分。

  研究中未发现重大安全问题，Q4W和Q8W给药不良事件情况相似。  donidalorsen最常见的不良事件包括注射部位反应、肝酶升高和超敏反应（包括过敏反应）。

  遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的、慢性的、可能危及生命的遗传性疾病，影响欧洲约15000人。10 HAE最常见的原因是C1酯酶抑制剂（C1-INH）的遗传性缺陷或功能障碍，是由于血浆激肽释放酶-激肽系统的不受控制的激活导致缓激肽过度产生。HAE的症状通常始于儿童或成年早期，有些人在2岁时就出现了第一次发作。

  Donidalorsen是一种一流的RNA靶向预防性疗法，通过皮下注射给药。它是一种配体偶联的反义寡核苷酸（ASO），可减少肝脏中激肽释放酶前体的产生，阻断导致HAE发作的途径。

  2025年8月，美国食品和药物管理局（FDA）批准donidalorsen用于预防成人和12岁及以上儿童HAE的发作。