2026年01月21日，IntraBio 公司宣布，欧盟委员会已授予 Aqneursa®（levacetylleucine）上市许可，用于治疗尼曼-匹克C型(NPC)疾病的神经系统症状。

  AQNEURSA®已在欧盟获准用于体重至少20公斤的6岁及以上成人和儿童。获准的适应症包括与麦格司他（Miglustat）联合使用，或在麦格司他（Miglustat）不耐受的患者中作为单药治疗 。

  该批准基于一项针对NPC患者的III期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究的结果。研究显示，与安慰剂组相比，AQNEURSA®治疗12 周后，患者的神经系统体征、症状和功能均有统计学意义和临床意义上的显著改善，改善程度通过共济失调评估和评定量表（SARA）进行评估。

  在正在进行的开放标签扩展试验阶段，最初12周研究中观察到的改善效果得以维持 ，这与神经保护和疾病改善作用随时间推移而发挥的疗效相符。与自然史对照队列的观察性比较显示，AQNEURSA®治疗1 年后，根据5域NPC临床严重程度量表（NPC-CSS）评估，年疾病进展率降低了118%，两年后也观察到了类似的降低。

  Aqneursa（Levacetylleucine）左乙酰亮氨酸其活性成分左乙酰亮氨酸是一种首创的修饰氨基酸，可输送至包括中枢神经系统在内的所有组织，旨在纠正代谢功能障碍，改善细胞能量产生，并针对神经功能障碍的潜在机制。AQNEURSA®最常见的不良反应是胀气。

尼曼-匹克病C型（NPC）是一种罕见（发病率约为1/100,000活产儿）、早逝的常染色体隐性遗传溶酶体贮积症。 该病表现为全身性、精神性和神经系统症状，包括小脑共济失调。NPC呈慢性进行性发展，其特征是小脑和主要器官系统快速退化，严重影响患者的生活质量。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260121017823/en/IntraBio-Receives-European-Commission-Approval-of-AQNEURSA-for-the-Treatment-of-Niemann-Pick-Type-C-Disease