2026年1月15日，Santhera Pharmaceuticals宣布，瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）已批准Agamree®（vamorolone）用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

  基于关键性IIb期VISION-DMD研究的数据以及欧洲药品管理局 (EMA) 的评估结果。

  在关键的VISION-DMD研究中，AGAMREE在治疗24周时达到了主要终点指标——站立时间（TTSTAND）速度，优于安慰剂组（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应包括库欣综合征样症状、呕吐、体重增加和易怒。这些不良反应通常为轻度至中度。

  可用的数据显示，与皮质类固醇不同，Agamree不会限制生长，也不会对骨代谢产生负面影响，正常的骨形成和骨吸收血清标志物证明了这一点。

  Agamree（vamorolone）是一种新型药物，其作用机制与糖皮质激素相同，但通过改变其下游活性发挥作用。此外，它并非11β-羟类固醇脱氢酶 (11β-HSD) 的底物，而11β-HSD酶可能导致局部药物放大和局部组织中与糖皮质激素相关的毒性。这种机制展现出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位为一种分离性抗炎药物，可替代目前儿童和青少年DMD患者的标准治疗药物——糖皮质激素 。

  获批后，该公司根据瑞士孤儿药资格获得 15 年的独家经销权。Santhera 公司保留 AGAMREE 在瑞士的独家经销权，并预计在完成国家定价和报销流程后，于 2026 年下半年正式上市。瑞士有超过 200 名杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，但他们可选择的治疗方案却十分有限。

  杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种肌营养不良症，由于缺乏一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质而导致肌肉无力和萎缩。如果身体缺乏抗肌萎缩蛋白，肌肉细胞就会受损，一些看似自然的动作，例如从地板上站起和行走，都会变得困难。患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩通常在青少年早期就丧失行走能力，并且心脏和呼吸系统疾病的症状会逐渐加重。骨质疏松和脊柱侧弯也是杜氏肌营养不良症患者的常见症状。

  信息来源：https://www.pharmiweb.com/press-release/2026-01-15/santhera-receives-swissmedic-approval-of-agamree-vamorolone-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy