Aspaveli（pegcetacoplan）是首次治疗原发性IC-MPGN的药物，也是首次治疗12岁及以上患者的C3G和原发性IC-MPGN。

2026年01月16日，Sobi®宣布，欧盟委员会（EC）已批准Aspaveli®（pegcetacoplan）扩展新适应，用于治疗12至17岁患有C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的成人和青少年患者，需与肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂联合使用，除非患者不耐受或存在RAS抑制剂治疗禁忌症。

  此次批准是基于人用药品委员会 (CHMP) 于 2025年12 月发布的积极意见。此次批准基于VALIANT III期研究的积极结果。该研究表明，Aspaveli 在疾病的三个关键指标上均显示出疗效，包括显著降低蛋白尿、稳定肾功能以及大幅清除C3沉积。这些积极结果近期已发表于《新英格兰医学杂志》。

  VALIANT III期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan在124例12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者中的疗效和安全性。这是迄今为止针对这些人群开展的最大规模单项试验，也是唯一一项纳入儿童和成人患者（包括原位肾和肾移植后肾）的研究。研究参与者被随机分配接受pegcetacoplan或安慰剂，每周两次，持续26周。在26周的随机对照期结束后，所有患者均可进入为期26周的开放标签期，在此期间所有患者均接受pegcetacoplan治疗。该研究的主要终点是第26周尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的对数转换值与基线值的比较。

  Aspaveli®/ Empaveli® (pegcetacoplan) 是一种靶向C3和C3b的疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活。补体级联反应是人体免疫系统的一部分，而过度补体激活是 C3 肾小球肾炎 (C3G) 和原发性免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 的主要驱动因素。这些疾病均会导致进行性肾损伤，且治疗选择有限。

  Aspaveli/Empaveli 也已在美国、欧盟和全球其他国家获准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。

  C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）是罕见且致残性肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约50%的C3G或原发性IC-MPGN患者在确诊后5至10年内发生肾衰竭，需要进行负担沉重的肾移植或透析治疗。此外，约90%的肾移植患者会出现疾病复发。据估计，美国约有5000人患有这些疾病，欧洲则多达8000人。

  信息来源：https://www.sobi.com/en/press-releases/sobi-receives-european-commission-approval-aspavelir-pegcetacoplan-treatment-c3g-and-primary-ic-mpgn-2418695