Vamorolone在美国、欧盟、英国和中国以商品名Agamree®获批上市，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

2026年1月8日,Nxera Pharma Co.Ltd宣布，日本及部分亚太地区针对杜氏肌营养不良症药物Vamorolone的上市许可.

  Vamorolone已被批准并作为AGAMREE®在美国、欧盟、英国和中国上市，用于治疗DMD，这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。

  vamorolone的加入为Nxera的罕见病和特殊疾病创新药物组合带来了新的药物，这是一种后期开发候选药物，有可能解决日本和亚太地区DMD患者的重大未满足需求。该产品组合包括PIVLAZ™（clazosentan）和QUVIVIQ™（daridorexat），两者均已在日本获得批准并上市，并在其他亚太国家进行商业开发。

  在关键的VISION-DMD研究中，瓦莫隆在治疗24周时达到了与安慰剂相比的主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。最常见的副作用是库欣盖综合征、呕吐、体重增加和易怒。副作用通常为轻度至中度严重。GUARDIAN研究的五年数据强调，安全性显著提高，椎体骨折减少，白内障发病率降低，生长速度保持正常。

  目前可用的数据显示，与皮质类固醇不同，瓦莫隆对生长没有限制，对骨代谢也没有负面影响，这可以通过正常的骨形成和骨吸收血清标志物来证明]。

  杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是出生时或出生后不久出现炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和无力。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、失去自我喂养、开始辅助通气和心肌病的发展。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD将预期寿命缩短到40岁之前。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准治疗药物。

  Vamorolone是一种新型药物，其作用方式基于与糖皮质激素结合相同的受体，但会改变其下游活性。此外，它不是11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）酶的底物，这些酶可能负责局部组织中的局部药物扩增和皮质类固醇相关毒性。该机制已显示出将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力，因此瓦莫隆被定位为一种分离性抗炎药，是现有皮质类固醇的替代品，这是DMD儿童和青少年患者的现行护理标准。