2025年12月22日,Immedica Pharma宣布，Ravicti（glycerol phenylbutyrate）1.1g/mL苯丁酸甘油酯口服液在日本获批上市，用于尿素循环异常症（Urea Cycle Disorder：简称UCD）。
Ravicti®是苯基丁酸的前药，是几乎没有味道和臭味的容易服用的口服液剂。Buphenyl片500mg和颗粒94%（苯基丁酸钠）需要同等的有效成分量（用量）时®那么根据那个制剂特性，能减少患者实际服用的液量（服用量），同样的稳定的血氨控制效果被期待。另外，因为不含钠，有钠限制的患者也可以使用。Ravicti®根据这样特征，可以减轻治疗负担UCD为患者及其家属提供新的治疗选择。
尿素循环主要是肝脏将生物体内产生的有毒氨转化为无毒尿素的代谢途径。尿素循环异常症是与尿素循环相关的酶等有先天性异常，呈现高氨血症等的一系列疾病群。呕吐、哺乳力下降、多呼吸、痉挛、意识障碍、行为异常、发育障碍等，有时也会处于危及生命的严重状态。很多都是在婴幼儿期发病，其中也有成人后才被诊断的。每8000～44000人中就有1人发病，被认定为指定难病。
Ravicti（Glycerol Phenylbutyrate）是氮结合剂，用于患有尿素循环障碍和6种已知的“氨酸酶”缺乏症，通过去除蓄积在尿素循环代谢障碍患者的血液和大脑中的有毒氨而发挥作用，同时使患者体内氨的含量昼夜保持在安全水平。
信息来源：https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000123.000051375.html
