2018年12月21日，Menarini Group宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Elzonris（tagraxofusp），一种针对CD123的细胞毒素，用于治疗成人和2岁及以上儿童的母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。

  母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种侵袭性强的罕见骨髓和血液疾病，它影响多种器官，包括淋巴结和皮肤。它通常以白血病的形式出现或者会演变为急性白血病。这一疾病在男性中更为常见，在60岁以上人群中发病率更高。

 

  此批准是基于一项针对未经治疗或复发/难治性BPDCN患者的多中心、多短、开放标签、单臂临床试验（STML-401-0114；NCT 02113982）。在关键队列中，13名未经治疗的BPDCN患者中有7名（53.8%；95%CI:25.1，80.8）在中位随访11.5个月后达到完全缓解/临床完全缓解。未达到中位反应持续时间。在第二个队列中，在15名复发或难治性BPDCN患者中，一名患者达到完全缓解（持续111天），另一名患者实现临床完全缓解（连续424天）。

  最常见的不良反应（发生率≥30%）是毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、外周水肿、发热和体重增加。最常见的实验室异常（发生率≥50%）是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙和钠的减少，以及葡萄糖、ALT和AST的增加。

 

  Elzonris (Tagraxofusp-erzs，SL-401) 治疗成人和2岁及以上儿童患者的浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。

  tagraxofusp erzs的推荐剂量和时间表为12mcg/kg，在21天周期的第1至5天每天静脉注射一次，持续15分钟。

 信息来源：

  1）https://www.elzonris.com/

  2）https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-tagraxofusp-erzs-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplas