2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Redemplo（plozasiran）作为饮食的辅助药物，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯水平。

  FCS是一种罕见的遗传性疾病，会影响身体分解血液中脂肪（甘油三酯（TG））的能力。这导致乳糜微粒水平异常高，乳糜微粒是携带甘油三酯的颗粒。正常的TG水平低于150mg/dL；高于500mg/dL的水平被认为是严重高（严重高甘油三酯血症）。FCS患者的TG水平可能高达数千。这些高TG水平会导致严重的腹痛、胰腺炎症（急性胰腺炎）和皮肤脂肪沉积（黄色瘤）。其中一些症状，特别是急性胰腺炎，可能危及生命。

  对于那些患有FCS的人来说，症状可能会在婴儿期出现，但有些患者可能要到成年后才会出现症状。FCS的患病率估计为每100万人1至10人。

  Redemplo的疗效在一项随机、安慰剂对照、双盲试验（NCT05089084）中得到了证实，该试验针对的是遗传确诊或临床诊断为FCS的成年人，他们坚持低脂饮食（每天≤20克脂肪）。患者被随机分配接受四种总剂量的Redemplo 25mg或匹配的安慰剂，在12个月的治疗期内每三个月皮下注射一次（皮下）。主要终点是空腹TG从基线到第10个月的百分比变化。与安慰剂组相比，Redemplo治疗组TG从基线到第10个月的中位数百分比变化为-59%。

  Redemplo（plozasiran）普乐司兰钠注射液是一种首创的RNA干扰疗法，致力于降低载脂蛋白 C-III（APOC3）的合成。APOC3是甘油三酯代谢的关键调节因子，同时也是富含甘油三酯的脂蛋白的组成成分。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏内受体吸收 TRL 残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是通过降低 APOC3 水平，进而有效控制甘油三酯，促使血脂恢复至更正常的范围。

  Redemplo采用专有的、差异化的靶向RNAi分子(TRiM™)平台，是Arrowhead首个获得FDA批准的药物，标志着该公司向商业化阶段过渡的一个重要里程碑。

Redemplo每三个月在大腿或腹部前部注射一次25mg。如果医疗保健提供者或护理人员进行注射，上臂的外部区域可以用作注射部位。

  信息来源：https://www.pharmajournalist.com/fda-approves-arrowheads-redemplo-the-first-sirna-therapy-for-familial-chylomicronemia-syndrome/