2026年01月05日 (加州帕萨迪纳) Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布，加拿大卫生部已发布合规通知书(NOC)，授权REDEMPLO™（plozasiran）作为饮食辅助疗法，用于降低标准降甘油三酯疗法无效的家族性乳糜微粒血症(FCS)成人患者的甘油三酯水平。

  REDEMPLO利用Arrowhead公司专有的靶向RNAi分子(TRiM™)平台，旨在沉默APOC3的 mRNA ，APOC3是降低家族性乳糜泻(FCS)患者甘油三酯水平的重要靶点。

  加拿大卫生部批准REDEMPLO的依据是PALISADE III期临床研究的数据。PALISADE 是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者为临床诊断或基因确诊的 FCS 成年患者。该临床研究在全球 39 个研究中心开展，其中包括加拿大的5个研究中心。PALISADE 研究达到了其主要终点和所有多重性控制的关键次要终点，包括显著降低甘油三酯和APOC3水平。

  在PALISADE研究中，25mg REDEMPLO在12个月的治疗期内实现了甘油三酯水平的深度且持久的降低，中位变化为-80%（与安慰剂组的基线相比），而安慰剂组的中位变化为 -17%。此外，与安慰剂组相比，REDEMPLO组的急性胰腺炎发生率也更低。 REDEMPLO治疗患者中最常见的不良反应（发生率≥15% 的 REDEMPLO 治疗患者）是高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。

  PALISADE 研究的疗效和安全性结果已在 2024 年欧洲心脏病学会 (ESC) 大会和 2024 年美国心脏协会科学年会 (AHA24) 上公布，并分别同时发表于《新英格兰医学杂志》和《循环》杂志。

  REDEMPLO（plozasiran）普乐司兰钠注射液 是一种 siRNA 治疗药物，旨在抑制 apoC-III 的生成。apoC-III 是一种主要在肝脏中产生的蛋白质，它通过减缓甘油三酯的分解和清除来升高甘油三酯水平。REDEMPLO 通过持续沉默 apoC-III，显著降低甘油三酯水平. REDEMPLO 是加拿大卫生部批准的首个也是唯一1个在临床诊断和基因确诊的 FCS 患者中进行研究的治疗方法，为患者、医护人员和护理人员提供了一种方便的给药选择，患者可以每3个月在家进行一次皮下注射。

  家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 是一种罕见且严重的疾病，会导致极高的甘油三酯 (TG) 水平，通常超过 880 mg/dL (9.94 mmol/L)[比正常水平高出10至100倍]。如此严重的甘油三酯升高可导致多种严重的体征和症状，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。FCS的诊断率仍然很低，据估计，全球每百万人中约有1至13人患有此病，但在加拿大法语区部分地区，其发病率约为其他地区的100倍。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260105004282/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-Health-Canada-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS