2025年12月24日，Omeros宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Yartemlea®（narsoplimab-wuug）静脉注射液上市，用于治疗患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的成人和2岁及以上儿科患者。Yartemlea是首个获批的凝集素途径抑制剂，也是目前唯一获批用于治疗移植相关血栓性微血管病的药物。
作用机制
Narsoplimab-wuug是一种甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)抑制剂，是一种在中国仓鼠卵巢细胞中产生的重组人免疫球蛋白G4(IgG4)单克隆抗体。它选择性抑制补体系统凝集素途径的效应酶MASP-2，从而阻断凝集素依赖的补体成分3(C3)和C4的激活，而不影响补体的经典途径和旁路途径。在造血干细胞移植相关血栓性微血管病中，MASP-2抑制被认为可以预防凝集素途径介导的细胞损伤，包括小血管内皮细胞损伤。
关于造血干细胞移植相关血栓性微血管病
造血干细胞移植相关血栓性微血管病（hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy ，TA-TMA）是一种常见的干细胞移植并发症，由补体凝集素途径激活引起，往往是致命的。TA-TMA可发生于自体和异基因造血干细胞移植后，异基因移植后的发生率更高。美国和欧洲每年约进行3万例异基因移植。近期研究估计，高达56%的异基因移植受者会发生TA-TMA。
关于YARTEMLEA®（Narsoplimab-wuug）
YARTEMLEA®（Narsoplimab-wuug）是首个也是目前唯一获批的凝集素途径抑制剂。YARTEMLEA选择性抑制凝集素途径的效应酶MASP-2，阻断该途径的激活，同时保留对宿主防御至关重要的经典和替代补体功能。YARTEMLEA获准用于成人和两岁及以上儿童。
包装供应/储存和处理
Yartemlea（Narsoplimab-wuug）注射液是一种无菌、无防腐剂、清澈至微淡、微黄至黄棕色的溶液，以370mg/2mL（185mg/mL）的浓度供应
纸箱中的单剂量小瓶（NDC 62225-300-00）。
将YARTEMLEA小瓶冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中，以防止光照，直至使用。不要冻结。不要摇晃。请勿在纸箱上印有的过期日期后使用。
请参阅随附Yartemlea的完整处方信息：
https://pi.omeros.com/us/yartemlea-uspi.pdf
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20251224065139/en/FDA-Approves-Omeros- YARTEMLEA-First-and-Only-Therapy-Indicated-for-TA-TMA |
