2022年02月17日，Agios Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Pyrukynd (Mitapivat)硫酸米他匹伐片，治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成年人的溶血性贫血（一种红细胞破坏速度快于其生成速度的疾病）。
PK缺乏症是一种遗传性疾病，会导致红细胞过早破坏，从而导致贫血（红细胞数量减少）。PK缺乏症患者的症状严重程度各不相同，包括疲劳、皮肤异常苍白、黄疸（皮肤和眼睛发黄）、呼吸急促和心率加快。患者还可能出现脾脏肿大、反复输血导致血液中铁含量过高以及胆结石（胆囊或胆管中的小沉积物）。
PK缺乏症很少见。在临床实践中，其发病率约为每百万人3至9例。然而，PK缺乏症可能被误诊或未确诊，因此很难确定其在普通人群中的发病率。
在两项研究中评估了吡咯烷酮的有效性。其中一项是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，涉及80名未接受定期输血的PK缺乏症成年人。另一项是对27名接受定期输血的PK缺乏症成年人的单臂研究。在这些研究中，患者在初始剂量滴定（调整）期后每天口服两次高达50mg的吡鲁克宁。在随机研究中，参与者接受吡鲁克宁治疗的平均持续时间约为24周，在单臂研究中，平均持续时间为40周。
在随机研究中，吡喃的有效性基于血红蛋白反应，血红蛋白反应定义为从研究开始时血红蛋白浓度增加1.5 g/dL或更多，并在两次或多次定期评估中持续增加。血红蛋白是衡量未被破坏的红细胞数量的指标。在研究结束时，与没有接受安慰剂的参与者相比，40%接受吡鲁克宁治疗的参与者有血红蛋白反应。
在单臂研究中，有效性基于输血负担的减轻，即与个体参与者的历史输血负担（标准化为24周）相比，在治疗的最后24周内输注的红细胞单位数量至少减少33%。接受Pyrukynd治疗的参与者中有33%的人输血负担减轻，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要输血。
由于药物相互作用，患者应避免将吡咯烷酮与某些其他药物一起使用，或调整吡咯烷酮的剂量。突然停止服用吡鲁克星可能会加剧过早的红细胞破坏。患者应避免突然停药或停药，并按照医疗保健提供者的指示停止治疗。
Pyrukynd最常见的副作用是男性雌酮和雌二醇（雌激素的类型）的减少，尿酸盐（体内的一种盐）的增加，背痛和关节僵硬。由于月经周期中这些激素的正常变化和激素避孕的使用，无法在女性中可靠地评估吡咯烷酮对雌酮和雌二醇的影响。
Pyrukynd(mitapivat) 是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症成人溶血性贫血。
包装供应/储存和处理
供货方式
PYRUKYND 28日套餐
片剂剂量 描述 印记 NDC
5毫克 圆形、蓝色、薄膜包衣片剂 单面印有“M5” 71334-205-05
20毫克 圆形、蓝色、薄膜包衣片剂 单面印有“M20” 71334-210-20
50毫克 长方形、蓝色、薄膜包衣片剂 单面印有“M50” 71334-215-50
PYRUKYND锥形包装
片剂剂量 Blister钱 片剂说明 印记 NDC
包配置
5毫克 5毫克泡罩 圆形蓝色薄 单面印有“M5” 71334-220-11
钱包，含7片 膜包衣片剂
20毫克和 20毫克泡罩钱 圆形、蓝色、 单面印有“M20” 71334-225-12
5毫克 包，含7片 薄膜包衣片剂 单面印有“M5”
5毫克泡罩钱
包，含7片
50毫克和 50毫克泡罩钱 长方形蓝色薄 单面印有“M50” 71334-230-13
20毫克 包，含7片 膜包衣片剂 单面印有“M20”
20毫克泡罩钱 圆形蓝色薄膜
包，含7片 包衣片剂
存储
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。将泡罩钱包存放在原始纸箱中，直到使用。
请参阅随附的PYRUKYND完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4ccee896-e313-4c6c-9674-b4746ada0a90
信息来源：https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-provides-update-us-pdufa-goal-date-pyrukyndr-mitapivat
