Aqvesme是唯一一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血所致贫血的药物!

2025年12月23日,Agios制药宣布,美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aqvesme（mitapivat)口服片,用于治疗α-或β-地中海贫血成人患者的贫血症状。

  随着这一适应症获批，Aqvesme成为FDA批准的唯一一款适用于非输血依赖型及输血依赖型α-或β-地中海贫血贫血症状的药物。

  美国食品药品监督管理局（FDA）批准AQVESME治疗地中海贫血是基于全球随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T 3期临床试验的结果，这些试验分别针对非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年人。共有452名代表现实世界地中海贫血人群的患者参加了试验。ENERGIZE和ENERGIZE-T 3期试验达到了所有主要和关键的次要疗效终点，表明与安慰剂相比，AQVESME改善了溶血性贫血和关键的生活质量指标，包括显著减轻输血负担和显著改善血红蛋白和疲劳。

  在ENERGIZE和ENERGIZE-T 3期试验中，五名接受Aqvesme治疗的患者出现了提示肝细胞损伤（HCI）的不良反应，其中两名患者需要住院治疗。这些不良反应发生在接触的前六个月内，停用AQVESME后肝脏检查有所改善。为了降低HCI的风险，AQVESME只能通过AQVESME REMS获得，这是FDA批准的风险评估和缓解策略（REMS）计划。AQVESME REMS计划要求在首次AQVESME给药前进行肝脏检查，此后每四周进行一次，持续24周，然后根据临床指示进行肝脏检查。它还包括对患者、处方医生和药剂师的教育和认证要求，这些是REMS计划的常见组成部分。\

  ENERGIZE（NCT04770753）和ENERGIZE-T（NCT04770779）是一项全球双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估米塔匹伐在成人α-或β-地中海贫血患者中的疗效和安全性。

  ENERGIZE试验以2:1的比例将194名非输血依赖性α-或β-地中海贫血患者随机分为两组，分别接受每日两次100 mg的米他哌或安慰剂。主要终点是血红蛋白反应，定义为与基线相比，第12周至第24周的平均血红蛋白浓度增加≥1.0 g/dL。关键次要终点包括第12周至第24周平均疲劳评分和平均血红蛋白浓度与基线相比的变化。该试验还评估了安全性和耐受性。

  ENERGIZE-T试验以2:1的比例将258名输血依赖型α-或β-地中海贫血患者随机分为两组，分别接受每日两次100 mg的米他哌或安慰剂。主要终点是输血减少反应，定义为输注红细胞（RBC）单位减少≥50%，与基线相比，在第48周之前的任何连续12周内输注的RBC减少≥2个单位。一些减少输血的措施被列为关键的次要终点，实现输血独立性是次要终点。该试验还评估了安全性和耐受性。

对于每项试验，完成双盲阶段的患者都可以选择过渡到相应的开放标签扩展阶段，在此期间所有患者都接受咪他哌。

 

  地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，会影响血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。该疾病分为两种主要类型：α地中海贫血和β地中海贫血，具体取决于血红蛋白的哪个珠蛋白链受到影响。通过破坏血红蛋白的产生，地中海贫血会减少循环红细胞的数量并缩短其寿命，从而导致贫血、疲劳和严重的并发症。

  一些地中海贫血患者需要定期输血（被归类为输血依赖性地中海贫血），而另一些人只需要间歇性输血（被分类为非输血依赖性海洋贫血）。所有地中海贫血患者都会经历严重的疾病负担，包括合并症、生活质量下降和预期寿命缩短。

  Aqvesme(mitapivat) 口服片由于AQVESME REMS 项目，mitapivat在美国以AQVESME®品牌用于治疗地中海贫血。mitapivat在美国以PYRUKYND®品牌治疗丙酮酸激酶缺乏症。在美国以外，mitapivat在已获批准的地区将继续以 PYRUKYND 的品牌名销售，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血，并在目前正在接受监管审查的地区获得批准后，保留此名称。

  Agios预计AQVESME将于2026年1月下旬在美国上市，届时AQVESME REMS项目也将正式实施。此次获批适应症使AQVESME成为FDA唯一批准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血贫血的药物。

  请参阅随附Aqvesme的完整处方信息：

  https://www.agios.com/prescribinginfoAqvesme.pdf

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html