2025年12月22日，KalVista Pharmaceuticals宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准新型血浆激肽释放酶抑制剂EKTERLY®（sebetralstat，エクテリー錠）的上市和生产批准，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。
EKTERLY（sebetralstat）是日本批准的第一个也是唯一一个针对HAE的口服按需治疗。
2024年12月，KalVista在日本获得了EKTERLY的孤儿药指定。该批准基于KONFIDENT 3期临床试验的结果，该试验是HAE有史以来最大的临床研究。
KONFIENT的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，显示EKTERLY的症状缓解、发作严重程度降低和发作消退速度明显快于安慰剂，并且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。该试验随机分配了来自20个国家66个临床地点的136名HAE患者。
自2025年7月3日以来，EKTERLY已获得全球主要市场的七项监管批准，包括美国、英国、欧盟、瑞士、澳大利亚、新加坡和日本。每项批准都授权其用于治疗12岁及以上人群的HAE发作。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，随后激肽释放酶-激肽系统不受控制地激活。患有HAE的人会在身体的不同部位经历痛苦和衰弱的组织肿胀发作，这可能会危及生命，具体取决于受影响的部位。治疗指南建议尽早治疗发作，以防止肿胀的进展，缩短发作消退的时间，并考虑对所有发作进行治疗，无论解剖位置或严重程度如何。
EKTERLY（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，已在美国、欧盟、英国、瑞士、澳大利亚、新加坡和日本获得批准，用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
EKTERLY是第一个也是唯一一个针对HAE的口服按需治疗，提供有效和安全的治疗，无需注射负担。随着正在进行的研究探索其在2至11岁儿童中的应用，以及全球主要市场正在审查的多种监管应用，EKTERLY有可能成为全球HAE管理的基础疗法。
信息来源：https://ir.kalvista.com/news-releases/news-release-details/kalvista-pharmaceuticals-announces-approval-ekterlyr
部份中文赛贝曲司他处方资料（仅供参考）
商品名：Ekterly Tablets 300mg
英文名：Sebetralstat
中文名：赛贝曲司他薄膜片
生产商：科研制药
药品简介
Ekterly（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂。Ekterly是首个也是目前唯一一个按需口服的HAE治疗药物，无需注射即可有效安全地治疗HAE发作。目前正在进行针对2至11岁儿童的研究，并且多个主要全球市场的监管申请正在审核中，EKTERLY有望成为全球HAE治疗的基础疗法。
エクテリー錠300mg
药效分类名称
遗传性血管性浮肿（HAE）急性发作治疗用
血浆卡介苗抑制药Sebetralstat片
批准日期：2025年12月23日
商標名
EKTERLY® Tablets 300mg
一般名：
セベトラルスタット（Sebetralstat）（JAN）
化学名：
N-［（3-Fluoro-4-methoxypyridin-2-yl）methyl］-3-（methoxymethyl）-1-（｛4-［（2-oxopyridin-1（2H）-yl）methyl］phenyl｝methyl）-1H-pyrazole-4-carboxamide
構造式：
分子式：
C26H26FN5O4
分子量：
491.51
性状：
白色固体
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
药效药理
作用机制
血浆卡介苗（PKA）是一种丝氨酸蛋白酶，其用于切割释放在遗传性血管性水肿（HAE）中引起水肿的胸腺嘧啶的高分子肌苷。本制剂可经口给药PKa是抑制剂，经口给药后，迅速被吸收PKa降低活性，抑制产生过量的胸腺嘧啶。另外，本制剂PKa活性型血液凝固第XII因子及追加PKa的反馈机制。
血浆钾素抑制作用
Sebetralstat对从人血浆中纯化的卡介苗的结合能力（Ki）为3.02nmol/L17）（in vitro）。
HAE给患者使用本制剂的结果显示，给药后15分钟内，迅速抑制了95%以上的血浆钾素。
对来自高分子肌原体胸腺嘧啶的游离抑制作用
Sebetralstat通过剂量依赖性地抑制人血浆中血浆卡介苗的高分子奎尼诺原切断，显示出巴西奎宁游离抑制作用。
适应症
遗传性血管性浮肿的急性发作
用法与用量
通常，对于成人及12岁以上儿童，作为Sebetralstat1次300mg口服给药。效果不充分或症状复发时，间隔2小时以上，每次300mg可以追加给药。但是，每24小时的给药次数最多为2次。
包装
1片（泡罩）×1
贮存法：室温保存
有效期：36个月
制造商
選任外国製造医薬品等製造販売業者
外国制造医药品等特例承认取得者
KalVista Pharmaceuticals Ltd.（英国）
销售商
科研制药株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://medical-pro.kaken.co.jp/product/ekterly/documents/ekterly_tenbun_202512.pdf
