2025年12月19日,Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准新一代心肌肌球蛋白抑制Myqorzo（Aficamten）5mg、10mg、15mg和20mg片剂的上市申请，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

  本次获批是基于关键性Ⅲ期临床研究 SEQUOIA-HCM的结果。SEQUOIA-HCM的研究结果表明：与安慰剂相比，Aficamten治疗24周可显著提高运动能力，与基线相比，经Aficamten 治疗的患者心肺运动试验（CPET）所测得的峰值摄氧量（pVO2）提升1.8ml/kg/min，而安慰剂治疗患者为0.0ml/kg/min，最小二乘均值差异1.74(1.04-2.44)mL/kg/min（95% CI）（p=0.000002）。Aficamten 的治疗效果在所有预设亚组中均保持一致。

  Aficamten耐受性良好，未发生因左室射血分数 (LVEF) 降低而导致的心力衰竭恶化或治疗中断。在服用Aficamten和安慰剂的患者中，分别有5.6%和9.3%患者发生治疗中出现的严重不良事件。Aficamten治疗组中有5例患者发生中心实验室报告的超声心动图左心室射血分数（LVEF)低于50%， 安慰剂组为1例患者。 高血压是唯一发生率超过 5% 的不良反应，且在Aficamten 组比安慰剂组更常见（8% vs 2%）。

  Myqorzo（Aficamten）阿夫凯泰是一个选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。

  在临床前模型中, Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。美国FDA和中国NMPA已授予该药突破性治疗药物认定。

  2020年7月，箕星药业与Cytokinetics就达成合作，获得Aficamten在大中华区的研发和商业化独家许可。2024年12月，赛诺菲与箕星药业达成合作，获得了该药的大中华区权益，并于12月17日在中国获批。

  肥厚型心肌病（Hypertrophic cardiomyopathy，HCM）是一种伴有显著症状负担的心肌疾病。HCM可分为梗阻型和非梗阻型。梗阻型HCM是指增厚的心肌阻塞血流，而非梗阻型HCM是指血流未受阻塞但心脏功能仍受到影响。在梗阻型HCM中，心肌增厚导致左心室内壁变小、僵硬，舒张和充盈能力下降。最终，HCM会限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降和多种症状。

  肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国确诊患者超过30万例。然而，估计还有40万至80万患者尚未确诊。大约一半的HCM患者患有梗阻性HCM（oHCM），另一半患有非梗阻性HCM（nHCM）。患有肥厚型心肌病(HCM)的患者发生心血管并发症的风险很高，包括房颤、中风和二尖瓣疾病。HCM患者有发生致命性室性心律失常的风险，并且HCM是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。部分HCM患者病情进展迅速，最终发展为扩张型心肌病和心力衰竭，可能需要进行心脏移植。

  信息来源：https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2025/Cytokinetics-Announces-FDA-Approval-of-MYQORZO-aficamten-for-the-Treatment-of-Adults-with-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx