罕见病新药！Elfabrio(PRX-102)、Fabrazyme、Galafold获美国FDA批准，为法布里病酶替代疗法 - 新药热点

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罕见病新药！Elfabrio(PRX-102)、Fabrazyme、Galafold获美国FDA批准，为法布里病酶替代疗法

2025-12-19 22:33:59 来源: 作者: 【大中小】浏览:89次评论:0条

法布里病是一种罕见的遗传性酶缺乏症，目前无法治愈，其标准治疗是酶替代疗法，可选择的治疗方法很少。近几年，欧盟和美国及日本等国家批准些新的酶替代疗法，为患者增添了一种替代治疗选择。
1.ELFABRIO(pegunigalsidase alfa-iwxj)，前称为PRX-102
2023年05月10日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国FDA已经批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α 上市，用于治疗法布雷病（Fabry disease）成年患者。
Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估，涵盖超过140名患者，治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究，包括一项头对头试验。该试验达到了其主要终点，显示Elfabrio在控制肾小球滤过率（eGFR）下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidase beta相比，达到非劣效性标准。在试验中Elfabrio的耐受性通常很好，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
Elfabrio（pegunigalsidase alfa）聚乙二醇糖苷酶-α，研发代码PRX-102，是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶，具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。

请参阅随附Elfabrio的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=6fb674bf-744e-431f-92ef-b2a5a66c8cf3
2.Fabrazyme(agalsidase beta)
2022年4月21日，赛诺菲健赞（Sanofi Genzyme）宣布，美国FDA加速批准Fabrazyme(agalsidase beta)，用于治疗年龄≥2岁、确诊为法布里病的成人和儿童患者的药物。
Fabrazyme的工作原理是取代天然存在的酶（α-半乳糖苷酶A），帮助清除细胞中积聚的Gb3，包括肾脏、心脏和皮肤的血管。无论基因型、疾病严重程度或酶活性水平如何，都可以使用Fabrazyme治疗。在接受Fabrazyme治疗的患者中，最常见且发生率高于安慰剂2.5%的不良反应是上呼吸道感染、发冷、发烧、头痛、咳嗽，手/臂/腿或脚有烧灼感或刺痛感、疲劳、液体积聚导致下肢肿胀、头晕、皮疹。

请参阅随附Fabrazyme的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=988513ab-b06f-4dd0-93f7-d2d4531dcce4
3.Galafold(migalastat)
2018年8月10日，Amicus宣布，美国食品和药物管理局批准Galafold（migalastat），这是第一种用于治疗患有法布里病（Fabry）成人患者的口服制剂。
Galafold的疗效在一项为期六个月的安慰剂对照临床试验中得到了证实，该试验针对45名患有法布里病的成年人。在这项试验中，与服用安慰剂的患者相比，服用Galafold超过六个月的患者肾脏血管中的球三糖基神经酰胺（GL-3）减少得更多（在肾活检样本中测量）。Galafold的安全性在四项临床试验中进行了研究，这些试验共包括139名法布里病患者。
在临床试验中，服用加乐福的患者最常见的药物不良反应是头痛、鼻腔和喉咙刺激（鼻咽炎）、尿路感染、恶心和发烧（发热）。
Galafold是通过加速审批途径获得批准的，根据该途径，美国食品药品监督管理局可以批准用于严重疾病的药物，在这些疾病中，存在未满足的医疗需求，并且药物被证明具有某些效果，这些效果很可能预测对患者的临床益处。需要进一步的研究来验证和描述Galafold的临床益处，赞助商将在患有法布里病的成年人中进行Galafold验证性临床试验。

请参阅随附Galafold的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=66dbd928-0f1c-48b1-a832-54e4abd9f1db
关于法布里病酶缺乏
法布里病是由位于X染色体上的α- 半乳糖苷酶A（GLA）基因突变引起的遗传性疾病。法布里病患者发展缓慢进行性肾病，心脏肥大，心律失常，中风和早逝。这种疾病很罕见，影响男性和女性。据估计，大约四分之一的男性为传统法布里病（最严重的类型）。并且在一些人群中晚发型更常见，可能发生在1500至4000名男性中。

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