2021年03月23日，Insmed宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Arikayce（Amikacin sulfate）阿米卡星脂质体吸入悬液在日本上市，用于治疗对先前的多药方案（MDR）应答不足的、由鸟型分枝杆菌复合体（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的患者。
此次批准，基于全球III期临床研究CONVERT的数据。该研究在由MAC引起的难治性NTM肺病患者中开展，结果显示，该研究达到了主要终点：治疗第6个月时，与基于指南的多药方案（MDR）相比，每日一次Arikayce与MDR联合用药治疗可显著提高痰培养转化率（p＜0.0001）。
具体数据为：治疗第6个月时，Arikayce与GBT联合治疗组有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病证据，GBT治疗组中患者比例仅为9%。
安全性方面，影响呼吸系统的最常见副作用是发音困难、咳嗽、呼吸困难和咯血。
肺MAC疾病是一种慢性和严重的疾病，可以极大地影响病情和死亡率，引起慢性咳嗽、呼吸困难、倦怠感、发烧、体重减少以及胸痛等广泛的症状，随着时间的流逝可能会发展。另外，肺受到了重度或不可逆的损伤，也有致死的情况。这样，肺MAC疾病被认为是全球范围内安美特需求较高的疾病。
关于ARIKAYCE(amikacin liposome inhalation suspension)
在美国和欧盟，Arikayce分别于2018年9月、2020年10月获得批准，用于治疗NTM肺部感染。
值一提的是，在日本、欧洲、美国，Arikayce是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种难治性疾病的疗法，该药的上市，标志着推进MAC肺病患者临床护理方面的一个重要里程碑。
Arikayce是一种新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制剂。阿米卡星是一种针对多种NTM有治疗作用的氨基糖苷类抗生素，但需要静脉给药，因对听力、平衡和肾功能有严重毒性而使用受限。
信息来源：https://insmed.jp/releases/20210323_01.html
新药Arikayce(amikacin liposome)是全球第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种难治性疾病的疗法的上市！
アリケイス吸入液590mg
药效分类名称
氨基糖苷类抗生素制剂
批准日期：2021年3月
商品名
ARIKAYCE
一般的名称
アミカシン硫酸塩（Amikacin sulfate）
化学名
3-Amino-3-deoxy-α-D-glucopyranosyl-(1→6)-[6-amino-6-deoxy-α-D-glucopyranosyl-(1→4)]-1-N-[(2S)-4-amino-2-hydroxybutanoyl]-2-deoxy-D-streptamine disulfate
分子式
C22H43N5O13•2H2SO4
分子量
781.76
性状
硫酸阿米卡星为白色至黄白色粉末。它极易溶于水，几乎不溶于乙醇。
化学構造式
处理注意事项
避免冷冻并存放在冰箱（2℃-8℃）中。
Alicase可在高达25°C的室温下储存长达4周。一旦在室温下储存，未使用的化学品应在4周后丢弃。
批准条件
制定药物风险管理计划并妥善实施。
药效药理
作用机制
阿米卡星是一种聚阳离子半合成氨基糖苷类抗生素，通过抑制蛋白质合成而表现出抗菌活性。
这种脂质体制剂可以渗透人的痰液并穿透生物膜。在培养的人巨噬细胞中，该药增加了阿米卡星对巨噬细胞的摄取，被该药杀死的细胞内分枝杆菌数量高于游离阿米卡星。
耐性机制
分枝杆菌对阿米卡星的耐药机制与16S rRNA的rrs基因突变有关。在临床试验中，基线后表达阿米卡星MIC（最低抑菌浓度）高于64µg/mL的MAC分离株接受该药物治疗的比率高于单独接受多药标准治疗的受试者，这在接受治疗的受试者中观察到。
适应症
适应种：鸟分枝杆菌复合体(MAC)对阿米卡星敏感
适应症：由鸟分枝杆菌复合体(MAC)引起的肺非结核分枝杆菌病
用法与用量
一般来说，对于成人，每天一次使用雾化器吸入590毫克（滴度）阿米卡星。
包装
吸入器
590毫克：7瓶
制造商和分销商
Insmed GK
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/6169700G1025_1_04/?view=frame&style=XML&lang=ja
