2025年12月15日，LIB Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准LerocholTM（lerodalcibep-liga）作为饮食和运动的辅助手段，以降低高胆固醇血症成年人的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合家族性高胆固醇血症（HeFH）。

Lerochol是一种基于附属物的小蛋白结合的第三代前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型（PCSK9）抑制剂。它设计用于每月一次皮下注射的自我给药，在室温下稳定长达3个月。

  该批准得到了3项随机、双盲、安慰剂对照试验的数据支持，这些试验招募了2017名患有HeFH、临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或ASCVD风险增加的成年人，他们正在接受稳定的低脂、低胆固醇饮食和最大耐受性他汀类药物治疗，并且需要额外降低LDL-C。

  LIBerate CVD（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04797247）和LIBerate HR（ClinicalTrials.gov标识：NCT04806893）试验均为52周的研究，其中1844名患有ASCVD或ASCVD事件风险增加的成年人被随机分配为2:1，每4周接受一次皮下注射300mg（n=1229）或安慰剂（n=615）。

  LIBerate CVD的结果显示，在第52周，勒诺达西贝普组LDL-C与基线相比的平均百分比变化为-55%，而安慰剂组为-0.1%（差异为-55%[95%CI，-59.2%，-50.8%]；P<0.0001）。在LIBerate HR中，从基线到第52周，勒诺达西贝普组和安慰剂组的LDL-C平均百分比变化差异为-50%（95%CI，-54.2%，-45.2%；P<0.0001）。

  在LIBerate FH（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04797104）中，478名HeFH患者以2:1的比例随机分配，每4周接受一次皮下注射300mg（n=319）或安慰剂（n=159）。24周时，lerodalcibep组和安慰剂组LDL-C与基线相比的平均百分比变化差异为-59%（95%CI，-65.7%，-51.7%；P<0.0001）。

  Lerochol最常见的不良反应是注射部位反应、鼻咽炎、腹泻、恶心和外周水肿。

  心血管疾病（CVD）仍然是全球和美国的主要死亡原因，低LDL-C水平已被证明可以带来更好的结果。尽管他汀类药物和其他降脂疗法可用，但数百万患有CVD或有CVD风险的患者，包括FH患者，未能达到最新指南推荐的LDL-C目标。全世界约有1/200人患有FH，这是一种遗传性疾病，其特征是出生时LDL-C水平严重升高，需要终身管理。PCSK9抑制剂作为一类可以提供最有效和最安全的LDL-C降低。然而，由于不便和获取障碍，广泛采用受到限制，导致数百万患者需要额外的治疗选择。

  信息来源：https://libtherapeutics.com/news-and-events/us-food-and-drug-administration-approves-lib-therapeutics-
lerochol-for-adults-with-elevated-ldl-cholesterol.html#:~:text=LEROCHOL%20is%20a%20novel%2C%20small%20protein-binding%2C%20third-generation%20PCSK9,extended%20room%20temperature%20stability%20up%20to%20three%20months.