2025年12月12日，Milestone®Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准首款商业产品CARDAYST™（etripamil）鼻喷雾剂，这是一种用于将成人突发性室上性心动过速（PSVT）的急性症状发作转化为窦性心律的处方药。
CARDAYST鼻喷雾剂是一种新型速效钙通道阻滞剂，可在需要时用于治疗症状严重且不可预测的PSVT发作。有了CARDAYST，患有PSVT的成年人可以随时随地做好准备，为他们提供积极的管理和更好的病情控制感。
CARDAMYST获得FDA批准是基于一项强大的临床试验项目，该项目收集了超过1800名受试者和2000多例阵发性室上性心动过速(PSVT)发作的安全数据。其中包括成功的III期RAPID试验，这是一项全球性、随机、双盲的CARDAMYST与安慰剂对照试验，其结果已于2023年发表在《柳叶刀》杂志上。
临床研究表明，使用CARDAMYST的受试者将症状性PSVT转复为窦性心律的可能性是安慰剂组的两倍，且转复速度是安慰剂组的三倍以上。RAPID试验达到了其主要终点，在99名自行使用CARDAMYST的受试者中，64%的受试者在30分钟内从室上性心动过速(SVT) 转复为窦性心律，而安慰剂组（85名受试者）的这一比例为31%（HR=2.62；p<0.001）。一小时后，73%的受试者仍观察到疗效。此外，服用CARDAMYST的患者在转为治疗所需时间方面表现出显著的缩短，且这种缩短效果早期即可显现并持续存在。服用CARDAMYST的患者转为治疗所需时间的中位数为17分钟（95% CI：13.4，26.5），而服用安慰剂的患者转为治疗所需时间为54分钟（95% CI：38.7，87.3）。
在所有亚组中均观察到一致的安全性和治疗效果，包括同时服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的受试者。随机临床试验中发生率≥5%的最常见不良事件性质为轻度至中度且短暂，包括局部鼻部不适、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血。因不良事件而停止治疗的受试者不足2%。
CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂是一种新型速效钙通道阻滞剂，可在需要时用于治疗常伴有明显症状且发作难以预测的阵发性室上性心动过速（PSVT）。使用CARDAMYST，PSVT成人患者可以随时随地做好准备应对发作，从而进行积极管理，更好地掌控病情。
阵发性室上性心动过速（Paroxysmal Supraventricular Tachycardia，PSVT）也称为室上性心动过速（SVT），其特征是反复出现异常快速的心率。大多数PSVT患者每年都会经历多次持续性发作，需要定期治疗。以往有效的治疗方案通常需要在医疗机构进行静脉注射，这给患者及其保险公司带来了压力和经济负担。CARDAMYST 提供了一种治疗PSVT发作的新方法，使成年患者能够在症状出现时自行给药。
目前；美国约有两百万人被诊断患有阵发性室上性心动过速（PSVT），这是一种心律失常或异常心律。PSVT的特征是突然发作的快速心跳，心率通常超过每分钟150至200次。这种心率飙升无法预测，并且可能持续数小时。快速的心率通常会导致严重的心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或眩晕以及痛苦，迫使PSVT患者限制日常活动。由于无法确定PSVT何时发作或持续时间，患者会感到焦虑，并在两次发作之间的间歇期对日常生活产生负面影响。对于患有潜在心血管疾病或其他疾病（例如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的患者，PSVT发作的影响和致残率可能尤其严重。许多医疗保健提供者对PSVT患者缺乏有效的治疗选择感到不满，这通常需要长时间、繁琐且昂贵的急诊就诊，甚至需要进行有创的心脏消融手术。
据估计，约有1000万美国人患有心房颤动（房颤），这是一种常见的心律失常，其特征是心跳不规则、紊乱且通常过快。部分房颤患者会出现心率异常升高的发作，通常伴有心悸、呼吸急促、头晕和乏力。虽然这些发作被称为房颤-快速心室率（AFib-RVR），可以通过口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂治疗，但患者通常仍需前往急诊科就诊以缓解症状。2016年，近80万名患者因房颤症状入院急诊，治疗包括在医疗监督下静脉注射钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂，或进行电复律。由于AFib-RVR 的数据很少，Milestone的初步市场调查显示，30%至40%的房颤患者每年会经历一次或多次有症状的RVR发作，需要治疗，这表明到2030年，etripamil在AFib-RVR患者中的潜在市场约为300万至400万患者。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/milestone-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-of-the-companys-response-to-the-crl-for-cardamyst-etripamil-nasal-spray
