Akeega®（尼拉普和醋酸阿比特龙双作用片）加泼尼松的适应症扩大，标志着美国食品药品监督管理局批准的首个针对BRCA2突变mCSPC患者的精准药物联合治疗!

2025年12月12日，强生宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Akeega(niraparib and abiraterone acetate dual-action tablet)联合泼尼松用于治疗BRCA2突变转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者的补充新药申请（sNDA）。 携带BRCA突变的患者通常患有更具侵袭性的前列腺癌，导致预后不良，这代表着一种此前疗法无法满足的重大未满足医疗需求。

  该批准基于AMPLITUDE研究（NCT04497844）的积极结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际性3期临床研究。在BRCA2突变型转移性去势抵抗性前列腺癌（mCSPC）患者中，与安慰剂/ 醋酸阿比特龙联合泼尼松和雄激素剥夺疗法（ADT，目前标准治疗方案）相比，AKEEGA®联合泼尼松和ADT治疗显著降低了影像学进展或死亡风险54%（风险比[HR] 0.46；95%置信区间[CI] 0.32–0.66）。 AKEEGA®联合泼尼松和ADT治疗还显著 延长了症状进展时间59%（HR 0.41；95% CI 0.29–0.65）。

  Akeega®联合泼尼松的安全性与每种FDA批准的单药疗法的已知安全性一致。在AMPLITUDE临床研究中，最常见的不良反应（≥20%）包括实验室检查异常，例如血红蛋白降低、淋巴细胞减少、肌肉骨骼疼痛、疲乏、血小板减少、碱性磷酸酶升高、便秘、高血压、恶心、中性粒细胞减少、肌酐升高、血钾升高、血钾降低、天冬氨酸氨基转移酶降低、体液潴留/水肿、胆红素升高、呼吸道感染和心律失常。 

  与标准治疗相比，AKEEGA®联合泼尼松和ADT治疗的风险比[HR]为0.46（95%置信区间[CI]为0.32–0.66），并且显著延长了症状进展时间59%（HR为0.41；95% CI为0.29–0.65）。 

  Akeega（Niraparib and Abiraterone Acetate）尼拉帕利和阿比特龙是一种双效片剂 (DAT)，结合了高选择性聚（ADP-核糖）聚合酶(PARP)抑制剂尼拉帕尼和 CYP17 抑制剂醋酸阿比特龙。2016年4月，杨森生物技术公司与TESARO公司（2019 年被葛兰素史克[GSK]收购）达成了一项全球（日本除外）合作和许可协议，获得了尼拉帕尼在治疗前列腺癌方面的独家权利。

  转移性去势敏感前列腺癌症（mCSPC），也称为转移性激素敏感前列腺癌症（mHSPC），是指已扩散到身体其他部位但仍对激素治疗（雄激素剥夺治疗）有反应的癌症前列腺。虽然近年来治疗形势有所改善，但几乎所有患者最终都会对治疗产生耐药性，疾病进展为转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC），这是一个侵袭性的、目前无法治愈的疾病阶段。大约%的mCSPC患者有HRR基因改变，包括BRCA，这已被证明会对预后产生负面影响。携带BRCA突变的患者的疾病进展速度加快了约50%，生存期缩短了，这代表了以前可用的疗法无法满足的重大医疗需求。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-akeega-as-the-first-precision-therapy-for-brca2-mutated-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer-with-54-reduction-in-disease-progression-vs-standard-of-care-302640552.html