Orladeyo(Berotralstat)口服颗粒剂现在是第一个也是唯一一个针对2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法！

2025年12月12日,BioCryst Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其新药申请 (NDA)，用于每日1次口服颗粒剂Orladeyo®（berotralstat）治疗2岁至12岁以下患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的儿科患者的预防性治疗。

  此次批准基于APeX-P临床试验的积极中期数据。APeX-P是迄今为止规模最大的评估2至12岁以下HAE患者长期预防性治疗的临床试验。该试验的主要目标是描述berotralstat的药代动力学参数，次要目标是评估berotralstat的安全性和耐受性，并总结berotralstat在HAE患儿中的疗效。APeX-P的中期结果已在多个过敏和免疫学相关会议上公布，并发表于《过敏、哮喘和免疫学年鉴》（Annals of Allergy, Asthma & Immunology） 。

  结果显示，ORLADEYO耐受性良好，在该年龄组中表现出一致的安全性，并能早期且持续地降低每月发作率，且未发现除先前成人和青少年试验中已描述的安全性信号之外的新的安全性信号。最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）是鼻咽炎。

  OrladeyoO® (berotralstat)是一种血浆激肽释放酶抑制剂，是首个也是目前唯一1个专门用于预防2岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作的口服疗法。每日服用1剂ORLADEYO，即可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防 HAE 发作。专为满足儿童独特的用药需求而研发的全新ORLADEYO颗粒配方，外观和大小都像糖粒，可以直接倒入口中，用水或牛奶立即吞服，也可以撒在一勺柔软的非酸性食物上。

  Orladeyo胶囊剂于2020年12月获得FDA批准，用于预防12岁及以上成人和儿童HAE发作，目前已在全球45个以上国家获批上市。BioCryst已向欧洲药品管理局和日本药品和医疗器械管理局提交了ORLADEYO口服颗粒剂用于治疗2岁至12岁以下遗传性血管性水肿（HAE）患者的申请。该公司计划在包括加拿大在内的其他地区提交监管申请。

  遗传性血管性水肿（HAE）通常在儿童时期发病，约40%的HAE患儿在5岁前首次发作。由于HAE的不可预测性、致残性和潜在危及生命的特性，其引起的身体症状和心理社会影响会严重损害患者的日常生活。迄今为止，针对12岁以下HAE患儿的唯一靶向治疗方案是静脉注射或皮下注射，这对于HAE患儿及其照护者来说都是一种负担。

  信息来源：https://ir.biocryst.com/news-releases/news-release-details/biocryst-announces-fda-approval-orladeyor-berotralstat-oral