2023年4月17日，Gamida Cell宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Omisirge®(Omidubicel-onlv)，用于患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者（12岁及以上），这些患者计划在清髓调节后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。

  研究P0501（NCT02730299）对安全性和有效性进行了评估，这是一项开放标签、多中心、随机试验，对血液系统恶性肿瘤患者在清髓预处理后进行omidubicel单体移植或未经处理的脐带血（UCB）单位移植。

  总共有125名患者被随机分配——62名患者仅接受omidubicel治疗，63名患者接受UCB治疗。52名患者接受了omidubicel onlv移植，其中CD34+细胞剂量中位数为9.0 X 106细胞/kg（范围为2.1-47.6 X 106细胞/kg）。56名患者在UCB组接受了一个或两个脐带单元的移植（66%接受了两个脐带单位）。在42名报告解冻后细胞剂量的患者中，CD34+细胞剂量的中位数为0.2 X 106细胞/kg（范围为0.0-0.8 X 106细胞/kg）。使用了多种调理方案，包括基于全身照射或基于化疗的方案。

  主要疗效结果指标是移植后中性粒细胞恢复的时间以及移植后100天内血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）2/3级细菌或3级真菌感染的发生率。仅接受omidubicel治疗的患者中性粒细胞恢复的中位时间为12天（95%置信区间：10-15天），接受UCB治疗的患者为22天（95%可信区间：19-25天）。omidubicel onlv组87%和UCB组83%的患者中性粒细胞恢复。两组在移植后100天内BMT CTN 2/3级细菌或3级真菌感染的发生率分别为39%和60%。

  与批准的UCB产品类似，处方信息包含致命或危及生命的输注反应、移植物抗宿主病（GvHD）、植入综合征和移植物失败的黑框警告。在117名仅接受omidubicel治疗任何疾病的患者中，47%的患者发生输液反应，58%的患者发生急性GVHD，35%的患者发生慢性GVHD，3%的患者发生移植物衰竭。

  在研究P0501的血液系统恶性肿瘤患者中，最常见的3-5级不良反应是疼痛（33%）、粘膜炎症（31%）、高血压（25%）和胃肠道毒性（19%）。

  建议的omidubicel onlv剂量为两次连续输注，包括以下内容：

  •a培养组分：至少8.0×108个活细胞，其中CD34+细胞至少占8.7%，CD34+细胞总数至少为9.2×107个，然后

  •a非培养组分：最少4.0×108个活细胞，最少2.4×107个CD3+细胞。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-omidubicel-reduce-time-neutrophil-recovery-and-infection-patients-hematologic