2023年4月17日，Gamida Cell宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的异基因（供体）脐带血细胞疗法，可加快体内中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复，降低感染风险。

  该产品适用于12岁及以上患有血癌的成人和儿童患者，他们计划在清髓预处理方案（如放疗或化疗）后进行脐带血移植。

  美国食品药品监督管理局生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说：“今天的批准是血癌患者细胞治疗的重要进展。”。“加快人体白细胞的返回可以降低与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了美国食品药品监督管理局继续致力于支持开发针对危及生命的癌症的创新疗法。”

  血癌是一种癌症，由血液中细胞不受控制的生长引起，破坏了血细胞执行正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，干细胞在体内形成具有特定功能的不同类型的血细胞。在美国，血癌每年约占癌症所有病例的10%。血癌可能是致命的，其存活率取决于多种因素，包括诊断的癌症的特定类型。这种类型的癌症也会对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。

  干细胞移植是治疗血癌的常见方法。它涉及将健康的干细胞放入体内，以帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的一个来源是脐带血。一般来说，在接受这种移植之前，患者将接受一个疗程的治疗，以去除自己的干细胞，并为新的干细胞做好身体准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗，这两种治疗都可能削弱个体的免疫系统。因此，这种治疗的一个常见和严重的风险是发生严重甚至有时致命的感染。

  Omisirge以单次静脉注射的形式给药，由脐带血中的人类同种异体干细胞组成，这些干细胞与烟酰胺（一种维生素B3）一起加工和培养。每剂都是针对患者的，含有来自同种异体预筛选供体的健康干细胞，这意味着它来自不同的个体，而不是使用患者自己的细胞。

  Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机、多中心研究的支持，该研究对12至65岁的受试者进行了Omisidge移植和脐带血移植的比较。该研究共招募了125名受试者。研究中的所有受试者都证实患有血癌。
  Omisirge的疗效基于受试者中性粒细胞（一种有助于保护身体免受感染的白细胞）恢复所需的时间和移植后感染的发生率。

  87%的随机接受Omisirge治疗的受试者在接受该产品治疗后中位时间为12天内实现了中性粒细胞恢复，而83%的随机接受脐带血移植并中位时间22天内实现中性粒细胞康复。接受Omisirge治疗的受试者中，39%在移植后100天内出现细菌或真菌感染，而接受脐带血治疗的对照组中，这一比例为60%。

  使用Omisirge治疗可能会引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑到这一点。与所有批准的脐带产品类似，该标签上有一个黑框警告，用于输液反应、移植物抗宿主病（GvHD——一种当供体骨髓或干细胞攻击移植物受体时发生的疾病）、植入综合征（以非感染性发热和皮疹为特征）和移植物失败（当新细胞不产生白细胞、红细胞和血小板时发生）。

  与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染、GvHD和输液反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输注反应、GvHD、植入综合征、移植物失败、严重感染或罕见遗传病从供体细胞传播的体征和症状，以及继发性恶性肿瘤（可从原发部位扩散或治疗后出现的癌症）的终身体征和症状。

  信息来源：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy