Omisirge（R）(Omidubicel)作为第一种获批的治疗严重再生障碍性贫血的细胞疗法！

2025年12月5日，Ayrmid宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准使用Omisirge(Omidubicel)，治疗严重再生障碍性贫血（SAA）。

  这一批准是基于由美国国立卫生研究院（NIH）国家心肺血液研究所（NHLBI）的Richard Childs博士领导的正在进行的开放标签单中心研究，该研究显示了令人鼓舞的结果，包括：

  •中性粒细胞恢复的中位时间：11天

  •86%的患者在100天时中性粒细胞早期和持续恢复

  •移植后免疫恢复迅速

  •86%的患者实现了红细胞输血独立

  •未观察到BMT-CTN严重急性移植物抗宿主病（GVHD）或慢性GVHD病例

  •92%的无病生存率和总生存率

  关于Omisirge®（omidubicel-onlv

  Omisirge®（omidubicel-onlv）的获批为6岁及以上、无法获得相合供体的SAA患者提供了全新的治疗方案。该细胞治疗产品以脐带血为来源，通过化学修饰技术——在脐带血干细胞中添加烟酰胺（维生素B3的一种衍生物）——显著提升其归巢能力和扩增效率，从而加速患者造血与免疫系统的重建。

  Omisirge解决了脐带血(UCB)作为造血来源的局限性，包括造血功能恢复延迟和感染增加，并为需要造血干细胞移植(HSCT)的重型再生障碍性贫血(SAA)患者提供了额外的移植选择。为应对SAA患者日益增长的治疗需求，Ayrmid已与RoslinCT公司建立战略合作，将在美国马萨诸塞州霍普金顿的先进CGMP细胞治疗生产基地开展Omisirge®的技术转移与商业化生产，预计自2027年起全面投产，确保稳定供应。

  关于严重再生障碍性贫血

  严重再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的血液系统疾病，其中骨髓不能产生足够的血细胞。干细胞移植提供了一种潜在的治疗方法；然而，许多患者缺乏匹配的兄弟姐妹捐赠者。Ayrmid正在推进治疗，以解决这一未满足的医疗需求。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-omisirger-as-first-approved-cell-therapy-to-treat-severe-aplastic-anemia