2025年05月12日 ，渤健制药宣布，欧盟委员会（EC）已批准Skyclarys（omaveloxolone）上市已在德国开始推出，用于治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA），这是EC批准的首款治疗这一罕见的遗传性、衰弱性和退行性神经肌肉疾病的治疗方法。
Omaveloxolone是一款由Reata Pharmaceuticals开发的每日一次口服Nrf2激活剂。Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号来促进炎症消退。该产品已于2023年2月获FDA批准上市。2023年7月，渤健与Reata签订最终协议，同意以每股172.5美元的价格现金收购Reata，交易总额约为73亿美元。
本次EC批准主要是基于一项全球性、多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照II期MOXIe研究第2部分的积极数据。研究主要终点为第48周时修改版FA评定量表（mFARS）评分的变化。FA评定量表（FARS）是通过一系列体格检查评估来衡量FA患者的疾病进展。mFARS是该评定量表的修改版，在临床试验中用于评估在研FA药物的疗效。
结果显示，与安慰剂组相比，治疗48周时，omaveloxolone组mFARS（用于评估FA进展的神经系统评定量表）评分较安慰剂组显著降低，安慰剂校正差异为-2.41分（p=0.0138）。在Propensity-Matched事后分析中，与FA-COMS自然史研究中匹配的未接受过治疗的患者相比，接受omaveloxolone治疗的患者在3年后mFARS评分较低。
弗里德赖希共济失调(Friedreich’s Ataxia，FA) 是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱的退行性神经肌肉疾病。它是最常见的遗传性共济失调。FA的早期症状，例如进行性丧失协调性、肌肉无力和疲劳，通常出现在儿童期，并且可能与其他疾病重叠。大多数FA患者在首次出现症状后10-20年内需要使用轮椅。据报道，FA患者的平均死亡年龄仅为37岁，尽管通过适当和有针对性的护理，患者在坐轮椅后仍可活很多年。
Skyclarys (Omaveloxolone) 是一种口服、每日一次的药物，适用于治疗美国和欧盟成人和16岁及以上青少年的弗里德赖希共济失调 (FA)。
作用机制
奥美拉酮对Friedreich共济失调患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。Omaveloxolone已被证明在动物和人类的体外和体内激活核因子（红系衍生2）样2（Nrf2）途径。Nrf2通路参与细胞对氧化应激的反应。有大量证据表明，Friedreich共济失调患者的细胞中Nrf2水平和活性受到抑制。
适应症
Skyclarys适用于治疗16岁及以上成年人和青少年的Friedreich共济失调。
用法与用量
Omaveloxolone应由具有治疗Friedreich共济失调患者经验的医生启动和监督。
剂量
推荐剂量为每天一次150mg奥美拉唑（3粒硬胶囊，每粒50mg）。
因呕吐而流失的药物不应被额外剂量所替代。
如果漏服一剂，第二天应照常服用下一剂。不应服用双倍剂量来弥补漏服的剂量。
合并治疗的剂量调整
表1中描述了Recommended与强或中度细胞色素P450（CYP）3A4抑制剂或诱导剂联合使用的推荐剂量。
Recommended联合CYP3A4抑制剂的推荐剂量调整
伴随药物类别 剂量建议
强效CYP3A4抑制剂 建议避免同时使用。
如果无法避免联合用药：
•将Skyclarys的剂量减少到每天50mg，并密切监测不良反应。
•如果出现不良反应，应停止与强效CYP3A4抑制剂联合用药。
中度CYP3A4抑制剂 建议避免同时使用。
如果无法避免联合用药：
•将Skyclarys的剂量减少到每天100毫克一次，并密切监测 不良反应。
•如果出现不良反应，请将Skyclarys的剂量进一步减少到每 天50毫克。
老年人
不需要根据年龄调整剂量。
肝损伤
轻度肝损伤患者（Child-Pugh A级）不需要调整剂量。
剂量应减少至100mg，每天一次，并密切监测不良反应中度肝损伤患者（Child-Pugh B级）。如果出现不良反应，应考虑每天一次降至50mg。
严重肝损伤患者（ChildPughC级）应避免使用该药物。
肾损害
尚未研究中度和重度肾功能损害对奥美拉唑药代动力学的影响。
儿科人群
Skyclarys在16岁以下儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
这种药品是口服的。
Omaveloxolone应在进食前至少1小时或进食后至少2小时空腹服用。
Skyclarys胶囊应整粒吞服。
对于无法吞咽整个胶囊的患者，可以打开Skyclarys胶囊将全部内容物撒在2汤匙苹果泥上。患者应服用所有在进食前至少1小时或进食后至少2小时空腹服用药物/食物混合物。
不应储存以备将来使用。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
4年
储存特别注意事项
这种药品不需要任何特殊的储存条件。
容器的性质和内容物
