首款Emflaza（deflazacort）口服混悬剂新药（ANDA）获美国食品药品监督管理局（FDA）已批准，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

2024年6月12日，Tris Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Emflaza(deflazacort)口服混悬剂新药（ANDA）。为首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

  Deflazacort口服混悬剂适用于治疗5岁及以上患者的DMD。DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是渐进性肌肉退化和无力。该疾病主要影响男孩，症状在幼儿期出现。DMD发生在大约每5000名活产男性中就有一名，据估计，全球每年约有20000名儿童被诊断患有DMD。

  适应症

  DEFLAZACORT口服混悬剂是一种皮质类固醇，适用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

  禁忌症

  已知对去氟唑或去氟唑口服混悬剂中任何非活性成分过敏的患者禁用去氟唑。

  Emflaza将提供装在100支瓶装的6mg片剂，以及装在30支瓶装的18mg、30mg和36mg片剂。它也将以22.75mg/mL浓度的口服悬浮液的形式提供，装在装有口服分配器的20mL瓶中。

  信息来源：https://www.biospace.com/cranbury-pharmaceuticals-receives-u-s-fda-approval-for-first-generic-version-of-emflaza-oral-suspension-deflazacort-for-duchenne-muscular-dystrophy