Emflaza（deflazacort）获美国FDA扩大批准标签，将2至5岁的Duchenne肌营养不良患者！

2019年6月7日，PTC Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Emflaza（deflazacort）补充新药（sNDA），以扩大其标签范围，将2至5岁的Duchenne肌营养不良患者包括在内。

  杜兴是一种罕见的儿童遗传性疾病，会导致渐进性不可逆的肌肉退化和无力。

  关于EMFLAZA®

  EMFLAZA®适用于治疗两岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。

  关于杜氏肌营养不良症

  杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传性疾病，可导致儿童早期进行性肌肉无力，并导致20多岁因心脏和呼吸衰竭而过早死亡。这是一种由缺乏功能性肌营养不良蛋白引起的进行性肌肉疾病。肌营养不良蛋白对骨骼肌、膈肌和心肌的结构稳定性至关重要。杜氏症患者早在10岁时就可能失去行走能力，随后失去手臂的使用。

  Duchenne患者随后会出现危及生命的肺部并发症，需要通气支持，并在十几岁和二十多岁时出现心脏并发症。有关Duchenne的更多信息，请通过肌肉萎缩症协会和肌肉萎缩病家长项目获得。

  Emflaza将提供装在100支瓶装的6mg片剂，以及装在30支瓶装的18mg、30mg和36mg片剂。它也将以22.75mg/mL浓度的口服悬浮液的形式提供，装在装有口服分配器的20mL瓶中。

  信息来源：https://www.biospace.com/ptc-therapeutics-receives-fda-approval-for-the-expansion-of-the-emflaza-deflazacort-labeling-to-include-patients-2-5-years-of-age